Comisia pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat acordarea autorizaţiei de punere pe piaţă în Uniunea Europeană pentru medicamentul Blenrep (belantamab mafodotină), indicat în tratarea pacienţilor adulţi cu mielom multiplu recurent şi refractar, care nu mai răspund la tratament cu un agent imunomodulator, un inhibitor de proteazom şi un anticorp monoclonal CD-38.
Decizia de autorizare de punere pe piaţă aparţine Comisiei Europene, care urmează de obicei recomandările EMA şi anunţă decizia după o perioadă de circa 2 luni de la transmiterea recomandării. Dacă va fi autorizat, medicamentul Blenrep ar deveni primul agent terapeutic conjugat anticorp pentru tratarea pacienţilor cu mielom multiplu şi opţiuni limitate de tratament.
Mielomul multiplu este un cancer al unui tip de celule albe din sânge, care poartă denumirea de celule plasmatice, şi care este răspunzător de aproximativ 2% dintre toate decesele de cauză oncologică. Celulele plasmatice normale se găsesc în măduva osoasă şi constituie parte importantă a sistemului imunitar.
Celulele plasmatice formează anticorpii care permit organismului să recunoască şi să atace diverşi germeni precum virusi sau bacterii.
Acestea provin din limfocitele cu celule B şi se formează în momentul în care celulele B răspund la o infecţie. Când devin canceroase, celulele plasmatice încetează să mai protejeze organismul de infecţii şi produc proteine anormale care pot cauza probleme prin afectarea rinichilor, oaselor sau sângelui.
În ultimii ani, pentru tratamentul mielomului multiplu s-a dezvoltat şi autorizat o serie de noi medicamente, ceea ce a determinat ameliorarea constantă a perioadei de supravieţuire a pacienţilor în general.
Cu toate acestea, pentru pacienţii cărora li s-a administrat deja terapie cu trei clase majore de medicamente (agenţi imunomodulatori, inhibitori de proteazom şi anticorpi monoclonali) şi care nu mai răspund la aceste medicamente, perspectiva rămân sumbră, menţionează EMA.
Noile tratamentele care să prelungească perioada de supravieţuire a acestor pacienţi peste cele trei luni sau mai puţin observate în prezent constituie o necesitate medicală neacoperită.
Medicamentul Blenrep a fost acceptat spre evaluare în cadrul Programului PRIME a EMA, beneficiind astfel de sprijinul suplimentar oferit de EMA în cazul medicamentelor cu un potenţial special de răspuns la nevoile medicale neacoperite ale pacienţilor.
Medicamentul Blenrep posedă un nou mecanism de acţiune, care vizează antigenul de maturare a celulelor B (BCMA), o proteină prezentă la suprafaţa practic a tuturor celulelor de mielom multiplu. BCMA lipseşte din celulele B normale, ceea ce îl face o ţintă ideală pentru acţiunea medicamentului.
Din punct de vedere structural, medicamentul Blenrep este un agent conjugat anticorp-medicament, o combinaţie între un anticorp monoclonal şi maleimidocaproil monometil auristatină F (mcMMAF), un agent citotoxic.
Medicamentul se leagă de BCMA de pe suprafeţele celulelor de mielom şi, o dată ajunse în interiorul acestora, se eliberează agentul citotoxic, care determină apoptoză, moartea „programată” a celulelor plasmatice canceroase.
Principalul studiu pe care se bazează recomandarea de autorizare condiţionată formulată de CHMP a fost un studiu de faza a II-a, deschis, randomizat, cu două braţe, în care s-a investigat eficacitatea şi siguranţa în utilizare a două doze de substanţă activă belantamab mafodotină la pacienţi cu mielom multiplu cu boală încă activă după administrarea a trei sau mai multe linii de terapie, care nu mai răspundeau la tratament cu medicamente imunomodulatoare şi inhibitori de proteazom şi nici la tratament cu un anticorp monoclonal anti-CD38.
Cele mai frecvente reacţii adverse întâlnite la participanţii înrolaţi în studiile clinice cu medicamentul Blenrep au fost keratopatia (boală care afectează corneea, stratul transparent din regiunea anterioară a ochiului, care acoperă pupila şi irisul) şi trombocitopenia (o afecţiune care determină scăderea numărului de trombocite, care poate produce sângerare şi apariţia de echimoze).
În ceea ce priveşte riscurile corneene asociate cu administrarea belantamab mafodotină, se recomandă efectuarea unor examene oftalmice specifice, permiţând astfel gestionarea promptă şi adecvată a oricăror evenimente nou identificate.
Medicamentul Blenrep este recomandat pentru autorizare condiţionată de punere pe piaţă, unul dintre mecanismele de reglementare aplicate în UE ca mijloc de facilitare a accesului timpuriu la medicamente care răspund unei nevoi medicale neacoperite.
Acest tip de autorizare permite EMA să recomande un medicament pentru autorizarea de punere pe piaţă, pe baza unui volum mai restrâns de date decât în mod obişnuit, cu condiţia ca beneficiul punerii imediate la dispoziţia pacienţilor să
depăşească riscul inerent produc de absenţa pentru moment a datelor complete.
În vederea unei mai bune caracterizări a eficacităţii şi siguranţei medicamentului, compania are obligaţia să prezinte rezultatele unui studiu confirmator randomizat (de faza a III-a), de comparare a medicamentului Blenrep cu pomalidomidă, dexametazonă în doze mici, care constituie o opţiune standard de tratament pentru mielomul multiplu recurent şi refractar.
Totodată, compania trebuie să prezinte şi rezultatele finale ale studiului pivot de faza a II-a.
