Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat extinderea indicaţiei terapeutice pentru medicamentul Orfadin (substanţa activă nitizinonă) pentru tratamentul alcaptonuriei la pacienţii adulţi. Dacă recomandarea va fi urmată de Comisia Europeană, nitizinona va deveni primul medicament cu administrare orală pentru tratarea alcaptonuriei.
Alcaptonuria este o tulburare rară, ce afectează una din 250.000 până la 1 milion de persoane şi este mai frecventă în anumite zone din Slovacia.
Afecţiunea este caracterizată prin incapacitatea organismului de a metaboliza acidul homogentizic (HGA), din cauza absenţei unei enzime. De obicei, persoanele care suferă de alcaptonurie dezvoltă artrită, în special la nivelul coloanei vertebrale şi al articulaţiilor mari, iar 50% dintre pacienţi necesită cel puţin o înlocuire articulară până la vârsta de 55 de ani.
Totodată, persoanele afectate pot suferi şi de afecţiuni cardiace şi calculi renali.
În prezent, pentru tratarea alcaptonuriei nu există medicamente autorizate iar opţiunile de tratament se limitează la tratarea consecinţelor bolii pe măsura apariţiei acestora, ceea ce evidenţiază existenţa unei nevoi medicale neacoperite care vizează pacienţii care prezintă această tulburare rară.
Medicamentul Orfadin este deja autorizat în Uniunea Europeană pentru tratamentul tirozinemiei ereditare de tip 1 (HT-1), o boală rară caracterizată de incapacitatea organismului de a descompune complet aminoacidul tirozină, cu consecinţa formării de substanţe nocive care produc probleme hepatice grave şi cancer hepatic.
Nitizinona, substanţa activă conţinută în medicamentul Orfadin, reduce excreţia urinară şi nivelurile sanguine de HGA.
Reducerea nivelurilor de HGA înainte de apariţia unei pigmentări albastru-negru vizibile la nivelul cartilajului şi ţesutului conjunctiv previne dezvoltarea de semne şi simptome debilitante ale bolii, care de obicei nu se manifestă până la vârsta adultă.
Dezvoltarea medicamentului Orfadin pentru tratamentul alcaptonuriei a fost facilitată de activitatea desfăşurată în cadrul Programului de dezvoltare clinică a nitizinonei pentru tratarea alcaptonuriei (DevelopAKUre) de către un consorţiu internaţional de cercetare.
Comisia Europeană a contribuit la finanţarea DevelopAKUre cu o subvenţie de aproximativ 6 milioane de euro, în cadrul celui de-al şaptelea program-cadru (PC7), programul UE de finanţare pentru cercetare şi inovare pentru anii 2007-2013.
Avizul pozitiv al comisiei pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul EMA se bazează pe rezultatele unui studiu clinic cu o durată de patru ani, randomizat, de comparare a eficacităţii şi siguranţei tratamentului cu nitizinonă faţă de absenţa tratamentului.
Studiul a inclus în total 138 de pacienţi cu alcaptonurie, iar obiectivul său principal a constat din măsurarea reducerii nivelurilor de HGA în urină. Faţă de pacienţii cărora nu li s-a administrat niciun tratament, în grupul celor cărora li s-a administrat nitizinonă s-a obţinut o reducere de 99,7%.
Totodată, studiul a permis şi observarea unui efect favorabil al nitizinonei în ceea ce priveşte reducerea gradului de severitate a bolii conform unui set de parametri conveniţi la nivel internaţional.
Cele mai frecvente reacţii adverse observate în contextul studiilor clinice efectuate la pacienţii cu alcaptonurie au fost niveluri crescute ale aminoacidului tirozină, tulburări oculare precum durere oculară şi inflamaţie corneană (cheratopatie) şi infecţii ale căilor respiratorii.
Avizul CHMP emis în această lună constituie o etapă intermediară în procesul de punere a medicamentului Orfadin la dispoziţia pacientului în noua indicaţie.
Recomandarea a fost transmisă Comisiei Europene în vederea adoptării unei decizii privind acordarea unei autorizaţii de punere pe piaţă valabile în întreaga UE. De obicei, executivul EU urmează recomandarea CHMP şi emite decizia de autorizare după circa 2 luni.
După acordarea autorizaţiei, fiecare stat membru va lua deciziile privind preţul şi rambursarea medicamentului.
