Grupul farmaceutic german Bayer a anunţat luni că a achiziţionat drepturile exclusive de comercializare pentru Europa a unui nou medicament aflat în curs de evaluare de către autorităţile de reglementare pentru tratarea unei boli cardiace rare şi potenţial fatale, pentru un avans de până la 310 milioane de dolari.
Cardiomiopatia din amiloidoza cu transtiretină (CM ATTR) este o boală genetică moştenită, cauzată de mutaţii ale genei transtiretină (TTR), rezultând în proteine TTR cu defecte de pliere, care se acumulează ca amiloid în diverse ţesuturi, incluzând nervii, inima şi tractul gastrointestinal.
Amiloidoza ereditară tip transtiretină este degenerativă şi în majoritatea cazurilor fatală. Aceasta are ca rezultat o cardiomiopatie infiltrativă şi restrictivă care duce la insuficienţă cardiacă, de obicei cu fracţia de ejecţie conservată.
Boala este adesea diagnosticată târziu, când acumularea de amiloid a avut deja loc, iar pacienţii sunt simptomatici. Odată diagnosticaţi, pacienţii cu CM ATTR supravieţuiesc în medie 3-5 ani dacă nu sunt trataţi.
Medicamentul acoramidis este un stabilizator experimental de nouă generaţie al transtiretinei (TTR), cu moleculă mică selectivă şi foarte puternică, care se administrează pe cale orală.
Producătorul german de medicamente a declarat într-un comunicat că a încheiat acest acord cu Eidos Therapeutics, BridgeBio International GmbH şi BridgeBio Europe B.V.
Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a acceptat pentru evaluare autorizaţia de punere pe piaţă pentru acoramidis, iar analiştii preconizează un verdict în 2025, potrivit comunicatului producătorului german de medicamente.
