Autoritatea americană de reglementare în domeniul sănătăţii autorizează extinderea utilizării uneit terapii genice de la Vertex/CRISPR pentru o altă afecţiune ereditară a sângelui.
Administraţie pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite, a autorizat extinderea utilizării terapiei genice, dezvoltată de compania farmaceutică americană, Vertex Pharmaceuticals, şi producătorul elveţiano-american de terapii genice, CRISPR Therapeutics, pentru tratarea unei afecţiuni rare a sângelui care necesită transfuzii regulate, la pacienţii cu vârsta de 12 ani şi mai mult, a anunţat marţi Vertex, într-un comunicat.
Decizia face ca terapia, care a fost pusă pe piaţă sub numele comercial Casgevy (exagamglogene autotemcel), să obţină a doua autorizare în Statele Unite, după ce a primit undă verde în decembrie pentru anemia cu celule seceră (cunoscuta si ca anemia falciformă, siclemie sau drepanocitoză), o altă afecţiune de sânge moştenită.
Terapia genică necesită administrarea prin intermediul unor centre de tratament autorizate şi cu experienţă în transplantul de celule stem, şi ar urma să fie disponibilă la începutul acestui an, la un preţ de listă de 2,2 milioane de dolari în Statele Unite pentru ambele indicaţii aprobate, a precizat Vertex, potrivit Reuters.
Casgevy devine primul tratament bazat pe tehnologia de editare genetică CRISPR, premiată cu Nobel, care obţine aprobarea pentru beta-talasemia dependentă de transfuzii (TDT) în Statele Unite.
Tehnologia de editare genetică CRISPR, descoperită de Jennifer Doudna şi de cofondatorul CRISPR Therapeutics, Emmanuelle Charpentier, a fost descrisă pentru prima dată într-un studiu publicat în 2012, iar opt ani mai târziu a primit premiul Nobel.
Terapia foloseşte „foarfeci" moleculari pentru a tăia părţile defecte ale genelor care pot fi apoi dezactivate sau înlocuite cu noi şiruri normale de ADN.
Un tratament rival, Zynteglo (betibeglogene autotemcel), de la bluebird bio, a devenit în 2022, prima terapie genică pe bază de celule care a obţinut acordul FDA pentru tratarea pacienţilor adulţi şi pediatrici cu TDT şi a avut un preţ record de 2,8 milioane de dolari.
TDT, cunoscută şi sub numele de anemia Cooley, forma mai severă a acestei afecţiuni, face ca în cazul copiilor, aceştia să dezvolte o anemie care le pune viaţa în pericol şi care necesită transfuzii de sânge la fiecare două până la cinci săptămâni.
Se estimează că peste 100.000 de persoane suferă de talasemie dependentă de transfuzii la nivel mondial, iar în Statele Unite cel puţin 1.200 de persoane suferă de această afecţiune, potrivit datelor spitalului pentru copii din Boston.
În luna noiembrie 2023, Marea Britanie a autorizat în premieră mondială terapia Casgevy.
Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat la rândul său, pe 15 decembrie 2023, autorizarea terapiei în Uniunea Europeană (UE).
