O terapie, autorizată luni în Statele Unite de către Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), a devenit cel mai scump medicament din lume. Tratamentul este un tip de medicament de terapie avansată, numit „terapie genică”, ce se administrează o singură dată pentru a elibera gene în organism. Miercuri producătorul a anunţat că a fixat preţul tratamentului la aproape 4.3 milioane de dolari, ceea ce îl face cel scump medicament din lume. Potrivit estimărilor, în fiecare an, în SUA, se nasc aproximativ 40 de copii cu această boală rară şi devastatoare, care de obicei îi ucide pe copiii afectaţi înainte de a împlini 7 ani. Terapia este autorizată în Uniunea Europeană din 2020.
Orchard Therapeutics, o unitate a companiei japoneze Kyowa Kirin, a anunţat miercuri că a stabilit preţul terapiei sale genice recent autorizate pentru punerea pe piaţă în Statele Unite sub denumirea comercială de Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), pentru o boală genetică rară şi care pune viaţa în pericol, la 4,25 milioane de dolari, ceea ce îl face cel mai scump medicament din lume, potrivit CNN.
Terapia a demonstrat potenţialul de a restabili funcţia enzimatică pentru a opri sau încetini progresia bolii, cu o perioadă de urmărire de până la 12 ani (media de 6,76 ani), conform unui comunicat al companiei.
Tratamentul a fost aprobat luni, şi este prima terapie autorizată în Statele Unite pentru copiii cu o afecţiune rară numită leucodistrofie metacromatică (LDM), care provoacă leziuni ale sistemului nervos şi care se estimează că afectează unul din 40.000 de americani.
LDM este o boală ereditară rară a sistemului metabolic al organismului, care constă în modificarea (mutaţia) unei gene necesare pentru producerea unei enzime numite arilsulfatază A (ARSA), care descompune substanţele numite sulfatide. Ca urmare, sulfatidele se acumulează şi distrug sistemul nervos şi alte organe, cauzând simptome cum ar fi dificultăţi de mers, deteriorare cognitivă treptată şi în final deces.
Aproximativ jumătate dintre pacienţii cu o formă infantilă târzie a bolii nu trăiesc mai mult de cinci ani de la debutul acesteia.
Se estimează că afecţiunea apare la aproximativ unul din 100.000 de copii născuţi vii, pe baza literaturii de specialitate existente, potrivit companiei care produce terapia.
Preţul de listă reflectă „valoarea pe care terapia o poate oferi pacienţilor eligibili şi familiilor acestora, precum şi impactul potenţial pe termen lung pe care tratamentul îl poate avea asupra utilizării generale a asistenţei medicale", a precizat compania într-un comunicat.
Preţul de listă nu reprezintă neapărat ceea ce plăteşte un pacient, iar costul final depinde de asigurare.
Terapia genetică pentru hemofilia B, a producătorului australian de medicamente CSL, al cărei preţ a fost stabilit la 3,5 milioane de dolari în 2022, a fost cel mai scump medicament la acel moment în Statele Unite, potrivit Reuters.
Orchard a declarat că lucrează cu asiguratorii americani privaţi şi de stat şi cu alţi plătitori la acorduri bazate pe rezultate şi pe valoare pentru acoperirea terapiei în Statele Unite.
În Uniunea Europeană (UE) terapia a primit autorizaţie de punere pe piaţă în 2020, sub denumirea comercială Libmeldy (imunoterapie cu celule îmbogăţite direcţionate către CD34 ce conţin celule stem hematopoietice şi celule progenitoare transduse ex vivo folosind vector lentiviral ce codează gena umană arilsulfatază A), pentru tratamentul leucodistrofiei metacromatice la copii (deficienţă de arilsulfataza A).
Acest tip de medicament acţionează eliberând gene în organism. Substanţa activă din această terapie genică sunt celulele stem (celule CD34 +), derivate din măduva sau din sângele pacientului, care au fost modificate pentru a conţine o copie a genei pentru a produce ARSA, şi se pot divide pentru a produce alte tipuri de celule sanguine pentru a corecta defectul genetic.
