Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP), din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), a recomandat autorizarea în Uniunea Europeană (UE) a unui medicament împotriva sclerozei laterale amiotrofice (SLA).
Scleroza laterală amiotrofică (SLA), cunoscută şi sub numele de Boala Charcot sau Lou Gehrig este o boală neurologică rară care poate afecta celulele nervoase din creier şi măduva spinării responsabile de mişcările musculare. Această afecţiune provoacă o paralizie progresivă a muşchilor şi duce, în general, la deces în mai puţin de cinci ani.
Autoritatea europeană de reglementare în domeniul medicamentelor a recomandat vineri acordarea unei autorizaţii de introducere pe piaţă pentru medicamentul grupului american Biogen împotriva SLA, potrivit unui comunicat.
Medicamentul, Qalsody (tofersen), a primit aprobarea accelerată în Statele Unite în luna aprilie a anului trecut, pe baza unor date preliminare care au arătat că reduce nivelul unei proteine neurofilament care, potrivit oamenilor de ştiinţă, este legată de progresia bolii.
Acelaşi studiu efectuat pe 108 pacienţi a stat la baza recomandării tratamentului şi în UE.
Cu toate acestea, producătorul american trebuie să mai confirme beneficiile medicamentului într-un studiu post-aprobare, au declarat atât autorităţile de reglementare din Statele Unite, cât şi cele din Uniunea Europeană, comentează Reuters.
Medicamentul vizează o formă rară de SLA care este cauzată de o mutaţie genetică ce duce la acumularea de niveluri toxice ale proteinei SOD1.
Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) estimează că această mutaţie genetică afectează aproximativ 2% dintre persoanele cu SLA.
În prezent, medicamentul generic riluzol este singurul tratament autorizat pentru SLA în UE, a precizat EMA.
EMA a precizat că există o mare nevoie medicală nesatisfăcută de terapii eficiente care să păstreze funcţia musculară şi să prelungească viaţa pacienţilor cu SLA.
Potrivit agenţiei, Comisia Europeană va analiza recomandarea Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA şi se aşteaptă să ia o decizie privind autorizarea de punere pe piaţă în al doilea trimestru al anului 2024.
Medicamentul a adus venituri de 5,9 milioane de dolari grupului american în 2023.
Renumitul fizician britanic Stephen Hawking a dezvoltat SLA când avea 20 de ani şi a trăit până la vârsta de 76 de ani.
Cu toate acestea, majoritatea pacienţilor mor din cauza acestei afecţiuni în decurs de cinci ani, potrivit datelor guvernului american.
