Steatohepatita asociată disfuncţiei metabolice (MASH – cunoscută anterior sub numele de steatohepatită non-alcoolică - NASH, sau boala ficatului gras non-alcoolic – BFGNA) este una dintre principalele cauze de boli hepatice la nivel mondial. Potrivit studiilor, incidenţa globală estimată a BFGNA este de 47 de cazuri la 1.000 de locuitori şi este mai mare la bărbaţi (40%) în comparaţie cu femeile (26%). Cei mai mulţi dintre aceşti pacienţi vor ajunge la cicatrizarea severă a ficatului (fibroză hepatică severă/ciroză).
Compania farmaceutică americană, Ionis Pharmaceuticals, a anunţat miercuri, într-un comunicat, că medicamentul său experimental pentru tratarea unui tip de boală a ficatului gras şi-a atins obiectivul principal de reducere a inflamaţiei hepatice, într-un studiu aflat în stadiu intermediar.
Medicamentul experimental ION224 este un inhibitor antisens al proteinei DGAT2 (diacilglicerol aciltransferaza-2), aflat în curs de dezvoltare pentru tratamentul steatohepatitei asociate disfuncţiei metabolice (MASH), denumită anterior steatohepatită non-alcoolică (NASH).
Studiul şi-a îndeplinit obiectivul principal la ambele doze (120 mg şi 90 mg), obţinând o ameliorare histologică a ficatului, şi a îndeplinit, de asemenea, obiectivul secundar, obţinând o rezoluţie semnificativă din punct de vedere statistic a MASH fără agravarea fibrozei, măsurată prin biopsie, a informat compania.
În cadrul studiului au fost înrolaţi 160 de pacienţi cu steatohepatită asociată disfuncţiei metabolice (MASH) cu fibroză, cu o severitate de stadiul doi sau trei, potrivit comunicatului.
Compania a declarat că rezultatele la 51 de săptămâni de tratament au arătat că, 32% dintre pacienţii care au primit o doză mai mare de medicament, numit ION224, au înregistrat o îmbunătăţire a cicatrizării ficatului cu cel puţin un stadiu, măsurată printr-o biopsie, sau examinare a ţesuturilor, comparativ cu 12,5% dintre pacienţii care au primit placebo.
De asemenea, potrivit rezultatelor, 44% dintre pacienţii trataţi cu o versiune cu o doză mai mare au obţinut o reducere relativă de peste 50% a retenţiei anormale de grăsime, măsurată printr-un biomarker imagistic cantitativ, comparativ cu 3% pentru placebo - fracţia de grăsime cu densitate de protoni prin rezonanţă magnetică - MRI-PDFF - a ţesutului hepatic este un biomarker cantitativ, neinvaziv, derivat din imagistica prin rezonanţă magnetică pentru a evalua conţinutul de grăsime din ficat.
Producătorul american a mai precizat că, ION224 a fost sigur şi bine tolerat în cadrul studiului.
Rezultatele vin în contextul în care companiile se întrec în cursa pentru a aduce primul tratament aprobat pentru această boală şi pentru a profita de o piaţă globală care se aşteaptă să depăşească 16 miliarde de dolari până în 2030, potrivit analiştilor, informează Reuters.
Akero Therapeutics a raportat săptămâna trecută că medicamentul său experimental a redus semnificativ cicatricile hepatice după aproape doi ani, într-un studiu aflat în stadiu intermediar, în timp ce Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite este aşteptată să ia o decizie cu privire la un alt tratament de la Madrigal Pharmaceuticals până joi.
Compania, care a studiat medicamentul - conceput pentru a reduce producţia unei proteine membranare integrale ataşată permanent de membrana biologică - timp de 51 de săptămâni în cadrul unui studiu în două părţi, a mai precizat că o analiză a subgrupurilor a indicat îmbunătăţiri semnificative în ceea ce priveşte obiectivul principal al studiului la pacienţii cu cicatrici hepatice avansate.
Afecţiunea, denumită anterior steatohepatită non-alcoolică (NASH), afectează aproximativ 5% din populaţia Statelor Unite, iar la nivel global, se estimează că peste 115 milioane de adulţi din întreaga lume sunt afectaţi.
