Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a dat două avize favorabile pentru medicamente destinate utilizării în afara Uniunii Europene (UE). Cele două avize favorabile au fost acordate pentru tratamente în cazul a două boli tropicale neglijate, respectiv schistosomioză şi tripanosomiaza africană umană (HAT) sau boala somnului.
Medicamentul Arpraziquantel reprezintă acum o nouă opţiune de tratament pentru cei aproximativ 50 de milioane de copii mici care suferă de schistosomioză, o boală tropicală neglijată, cauzată de infestaţia din sânge (viermi trematode) care, pe termen lung, poate provoca leziuni ale unor organe precum vezica urinară, rinichii şi ficatul.
Potrivit Organizaţiei Mondiale a Sănătăţii (OMS), peste 250 de milioane de persoane au avut nevoie de tratament preventiv pentru schistosomioză în 2021. Cel puţin 20.000 de persoane mor anual din cauza acestei infecţii.
S-a remarcat pe scară largă faptul că lipsa unei formule pediatrice adecvate pentru copiii mici, care însumează aproximativ 50 de milioane de pacienţi, a limitat capacitatea de a controla boala.
La copii, schistosomiaza poate avea consecinţe grave, inclusiv afectarea dezvoltării fizice şi cognitive.
Cel de-al doila tratament, Fexinidazol Winthrop (fexinidazol) este un medicament utilizat pentru a trata tripanosomiaza africană umană, cunoscută şi sub numele de boala somnului. În 2018, medicamentul a primit un aviz pozitiv pentru boala somnului cauzată de parazitul trypanosoma brucei gambiense.
Avizul CHMP extinde indicaţia pentru acest medicament pentru a include şi tratamentul bolii cauzate de trypanosoma rhodesiense.
Ambii paraziţi sunt transmişi de către musca tse-tse.
Aceste două medicamente au fost prezentate în cadrul unei proceduri de reglementare cunoscute sub numele de UE-MedicamentePentruToţi/EU-Medicines for all (EU-M4All), care permite EMA să sprijine consolidarea capacităţii de reglementare la nivel mondial şi să contribuie la protecţia şi promovarea sănătăţii publice în afara Uniunii Europene.
Arpraziquantel este primul medicament formulat pentru a răspunde nevoilor copiilor de vârstă preşcolară. Acesta este derivat din praziquantel, tratamentul standard pentru schistosomioză dezvoltat în anii 1970.
Medicamentul induce paralizia musculară a viermilor de schistosomi, ceea ce îi determină să slăbească aderenţa lor la peretele venelor mezenterice. În schimb, aceştia migrează spre ficat, unde sunt în cele din urmă distruşi şi eliminaţi.
Medicamentul va fi disponibil sub formă de comprimate dispersabile de 150 mg.
Acesta este indicat pentru copiii cu o greutate de cel puţin 5 kg şi trebuie administrat complet dispersat în apă.
Medicamentul are un gust acceptabil pentru copiii mici şi rezistă în mediul cald al climatului tropical.
Beneficiile şi siguranţa medicamentului au fost evaluate pe baza rezultatelor obţinute în urma studiilor clinice de fază II şi III în care 442 de copii cu vârste cuprinse între 3 luni şi 6 ani au primit Arpraziquantel.
În timpul studiilor, au fost raportate rate de vindecare foarte ridicate, întrucât nu s-au observat ouă de paraziţi în scaun sau urină la câteva săptămâni după tratament.
Cele mai frecvent raportate reacţii adverse suspectate au fost durerile abdominale, diareea şi vărsăturile.
Merck Europe B.V. a depus cererea în cadrul procedurii EU-M4all pentru medicamente de mare prioritate pentru uz uman destinate pieţelor din afara Uniunii Europene (UE) în numele Consorţiului Pediatric Praziquantel.
Avizul ştiinţific pozitiv al EMA va simplifica precalificarea OMS şi va facilita înregistrarea naţională a Arpraziquantelului pentru utilizarea în programele de sănătate publică din ţările în care boala este endemică.
Medicamentele depuse în cadrul programului EU-M4all sunt evaluate de CHMP în colaborare cu OMS şi cu ţările ţintă, combinând capacităţile de evaluare ştiinţifică ale EMA cu expertiza în epidemiologie şi boli locale a OMS şi a experţilor şi autorităţilor naţionale de reglementare din ţările ţintă.
Avizul ştiinţific al CHMP în cadrul procedurii EU-M4All sprijină consolidarea capacităţii de reglementare la nivel mondial şi contribuie la protecţia şi promovarea sănătăţii publice în afara UE prin evaluarea medicamentelor pentru ţările în care capacitatea de reglementare poate fi limitată.
Autorităţile naţionale de reglementare se pot baza pe evaluarea ştiinţifică a CHMP pentru a decide cu privire la utilizarea medicamentului în ţările lor.
_____________
Un tratament oral pentru boala somnului primeşte aviz favorabil pentru utilizare în afara UE
Boala somnului, sau tripanosomiaza africană umană (HAT), este de obicei fatală fără tratament. Sunt cunoscute două forme de boală, ambele transmise prin muşcătura muştelor tse-tse infectate, care se găsesc în 36 de ţări africane. Aceasta provoacă simptome neuropsihiatrice, inclusiv agresivitate, psihoză, o perturbare debilitantă a tiparelor de somn care au dat numele acestei boli neglijate şi, în cele din urmă, moartea.
Un tratament cu administrare orală împotriva bolii somnului, al grupului farmaceutic francez Sanofi, a primit vineri avizul pozitiv al Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA).
Este primul tratament oral pentru o formă acută de boală a somnului cauzată de o infecţie parazitară letală transmisă prin muşcătura muştelor tse-tse infectate cu un grup de paraziti cunoscuţi sub numele de Trypanosoma brucei rhodesiense, şi întâlnită în 36 de ţări africane, a precizat compania franceză de asistenţă medicală într-un comunicat.
Avizul pozitiv este pentru medicamentul oral Fexinidazol Winthrop, recomandat în tratamentul adulţilor şi copiilor cu vârsta de 6 ani şi peste care cântăresc cel puţin 20 kg, atât în prima, cât şi în a doua etapă a bolii.
Acesta urmează studiilor clinice din Malawi şi Uganda conduse de organizaţia non-profit de cercetare medicală, Medicamente pentru boli neglijate/Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi), a precizat compania.
Datele din studiul clinic de fază 2/3 al DNDi au fost prezentate recent la Congresul European de Medicină Tropicală şi Sănătate Internaţională şi au arătat că medicamentul a fost foarte eficient în tratarea formei T.b. rhodesiense a bolii somnului şi reprezintă o alternativă sigură la medicamentele existente.
În cadrul evaluărilor periodice de urmărire care au continuat timp de 12 luni după tratament, doar un singur pacient (2,94%) cu forma avansată a bolii a recidivat şi a necesitat tratament cu derivatul arsenic, care reprezintă tratamentul standard pentru pacienţii cu cel mai grav stadiu al bolii.
„Boala somnului T.b. rhodesiense este o boală terifiantă care progresează mai rapid decât T.b. gambiense 9cealaltă formă a bolii) şi care ucide rapid dacă nu este tratată. Până acum, din cauza lipsei de inovaţie pentru această tulpină, opţiunile de tratament învechite şi toxice trebuie să fie administrate într-un spital sub supraveghere strictă. A avea acum o pastilă orală simplă şi mai sigură pentru a trata această boală înfricoşătoare le va permite medicilor să salveze rapid vieţi", a declarat dr. Westain Nyirenda, cercetător principal şi medic la Spitalul Rumphi din Malawi.
Pentru varianta T.b. rhodesiense, medicamentul este indicat ca tratament oral de 10 zile, cu administrare o dată pe zi.
Avizul CHMP de astăzi deschide calea pentru actualizarea ghidurilor Organizaţiei Mondiale a Sănătăţii (OMS) privind tratamentul bolii somnului şi pentru distribuirea de către OMS a tratamentului în ţările africane în care T.b. rhodesiense este răspândită, a mai precizat producătorul francez de medicamente.
Medicamentul va fi donat OMS de către Fundaţia S, organizaţia filantropică a Sanofi.
