După doi ani de eforturi intense, Asociaţia Rebeca Faith-Hope-Love a obţinut cea mai mare victorie: tratamentul pentru copiii cu boala Batten va fi subvenţionat de Casa Naţională de Sănătate!
În urma apelurilor publice, a adreselor oficiale şi a acţiunilor civice întreprinse de asociaţia noastră, în data de 23.04.2020, a fost adoptată o Hotărâre de Guvern prin care s-au introdus în compensare 31 de molecule noi, printre care şi Brineura (cerliponasum alfa). Brineura este singura alternativă terapeutică pentru copiii noştri care suferă de lipofuscinoza ceroid neuronala tip 2.
”Ne bucurăm că în sfârşit copiii noştri vor putea fi trataţi în România şi aşteptam de ani întregi această decizie pentru care am luptat zi şi noapte. Nu am fost singură în această bătălie pentru viaţă, foarte multe persoane si-au adus aportul, iar împreună am făcut o schimbare istorică. Şi eu şi fetiţa mea, Rebeca, de abia aşteptăm să ne întoarcem acasă. Mai avem un pas de trecut: aprobarea protocoalelor de tratament de către Comisia Ministerului Sănătăţii până la data de 1 iunie când va intra în vigoare Hotărârea de Guvern. Ar fi un cadou minunat pentru micuţii noştri, de ziua lor”, a declarat Adnana Cotolea, vicepreşedintele Asociaţiei Rebeca Faith-Hope-Love.
Micuţii cu boala Batten pot fi trataţi la Spitalul Clinic de Psihiatrie ”Prof. dr. Alexandru Obregia”, unde este deja amenajată o secţie pentru micii pacienţi care suferă de lipofuscinoza ceroid neuronală tip 2 (boala Batten), iar personalul medical a fost instruit în străinătate. Totul este pregătit pentru preluarea pacienţilor.
Aşteptăm publicarea protocoalelor terapeutice pentru aprobare.
În acest moment, cei 3 pacienţi sunt blocaţi în Italia şi Germania (unde fac tratament) din cauza restricţiilor impuse de autorităţi din cauza pandemiei cu noul coronavirus.
Pentru un copil cu această boală orice zi fără tratament este fatală.
Copiii cu boala Batten se nasc fără varianta funcţională a CLN2, gena responsabilă de sinteza proteinelor lizozomale ce distrug lipofuscina. Astfel lipofuscina se acumulează şi produce leziuni neuronale ireversibile. Simptomele devin vizibile la copii începând cu vârsta de 2 ani, când aceştia încep să aibă manifestări ale unei slabe dezvoltări a sistemului nervos, însoţite frecvent de crize de epilepsie. Orbind şi ajungând să fie complet paralizaţi, copiii mor între 8-12 ani.
”Şansele de recuperare ale copiilor diagnosticaţi cu Batten cresc, dacă terapiile se desfăşoară în limba maternă. Mai mult decât atât, este important ca aceşti copii să se întoarcă în ţară, dacă privim din perspectiva familiei, resursa cea mai importantă pentru aceşti copii. Dincolo de faptul că nu este o intervenţie pe termen scurt şi că este un drept de a avea tratament în ţară, suportul psihoemoţional pe care părinţii copiilor îl pot primi în ţară de la persoane semnificative este cu mult mai mare. Aprobarea unei reglementări pentru a face tratamentul în România este un drept, dar şi o şansă în plus pentru Rebeca şi copiii cu boli rare”, a declarat Nicoleta Larisa Albert, psiholog.
