Aproximativ 80 de milioane de persoane la nivel mondial sunt afectate de glaucom, şi se preconizează că numărul va creşte la peste 110 milioane până în 2040. Deşi picăturile oftalmologice topice sunt esenţiale în prevenirea progresiei bolii, până la 10% dintre pacienţi devin rezistenţi la tratament, ceea ce îi expune riscului pentru pierderea permanentă a vederii.
Principalul factor de risc clinic pentru glaucom este reprezentat de presiunea intraoculară ridicată; creşterile periculoase ale presiunii în globul ocular putând duce la deteriorarea gravă a capului nervului optic, care transmite semnale luminoase către creier pentru a ne permite să vedem.
Această presiune ridicată este cauzată de o acumulare de proteine nedorite care cauzează un blocaj în canalele de drenaj şi, în timp, acesta poate provoca acumularea de lichid şi creşterea presiunii intraoculare.
Oamenii de ştiinţă de la Trinity College, din Dublin, au anunţat miercuri o evoluţie semnificativă în direcţia unui nou tratament terapeutic pentru glaucom.
Echipa de la Institutul de Genetică Smurfit, în colaborare cu o companie de biotehnologie, a demonstrat că o abordare bazată pe terapia genică poate reduce presiunea intraoculară în modelele preclinice de glaucom.
Cercetarea lor este publicată în revista Science Advances.
O singură injecţie a unui vector viral, care reprezintă, în esenţă, un virus pe care oamenii de ştiinţă l-au modificat cu scopul de a-l utiliza pentru a transmite instrucţiuni specifice celulelor din organism, poate creşte fluxul de lichid în partea din faţă a ochiului şi, astfel, poate scădea presiunea din ochi.
Instrucţiunile cheie sunt ca celulele să producă o matrice enzimatică (metaloproteinaza-3/MMP-3) care ajută la demararea acestui proces, spune pofesorul Matthew Campbell, de la catedra de genetică, de la Trinity.
„Acest proiect ne-a permis să facem legătura între mediul academic şi industrie şi să lucrăm foarte strâns cu o companie de terapie genică pentru a dezvolta o terapie de ultimă generaţie despre care credem că este foarte promiţătoare pentru pacienţi, în viitor", a declarat profesorul Campbell.
Este important de menţionat faptul că, pentru a verifica eficacitatea terapeutică a terapiei genice, au fost utilizate mai multe modele de boală şi au fost folosiţi ochi umani de la donatori, ceea ce face ca rezultatele să fie cu atât mai promiţătoare.
De la boli rare, la boli comune
Terapiile genice au înregistrat un progres spectaculos în ultimii ani, mai multe medicamente fiind acum aprobate atât de către autorităţile de reglementare americane (FDA), şi europene (EMA).
Cu toate acestea, până în prezent, toate terapiile genice aprobate sunt destinate tratamentului unor afecţiuni rare sau ultra rare.
Întrucât înţelegerea oamenilor de ştiinţă asupra mecanismulelor care stau la baza bolilor comune este din ce în ce mai evoluată, conceptul de utilizare a terapiei genice şi în cazul unor boli comune este acum posibil.
Recenta contribuţie poate avea un impact pozitiv asupra a milioane de oameni, spune dr. Jeffrey O'Callaghan, cercetător postdoctoral la Trinity şi primul autor al studiului.
„Această abordare inedită pentru tratarea glaucomului cu ajutorul terapiei genice este punctul culminant a peste şapte ani de cercetare. Acum sperăm că terapia va deschide calea spre dezvoltarea unor tratamente şi pentru alte forme de boli oculare care provoacă orbirea", a precizat dr. O'Callaghan.
O echipă multidisciplinară formată din geneticieni, oftalmologi şi biologi au colaborat la reuşita acestui studiu.
