Pierderea auzului este cea mai frecventă tulburare senzorială la om şi un domeniu în care există o nevoie semnificativă nesatisfăcută. Aceasta este cauzată în principal de pierderea progresivă a celulelor ciliate senzoriale din urechea internă sau a funcţionalităţii acestora. În prezent, singurul tratament constă în purtarea de aparate auditive. Acestea îi ajută pe oameni să comunice, dar nu restabilesc auzul natural şi nici nu tratează cauza de bază a pierderii auzului.
Rezultatele primului studiu care a testat un tratament destinat restabilirii auzului, concentrându-se pe un medicament denumit inhibitor de gamma secretază LY3056480, au fost publicate recent în Nature Communications.
Cercetătorii au constatat că, deşi terapia nu a restabilit auzul în întregul grup de adulţi cu pierderi de auz uşoare până la moderate, o analiză mai profundă a datelor a arătat schimbări în diverse teste auditive la unii pacienţi, sugerând că medicamentul are o anumită activitate în urechea internă.
Aceste aşa-numite semnale de eficacitate solicită dezvoltarea în continuare a LY3056480, spun specialiştii.
Participanţii la studiul REGAIN - Regenerarea celulelor ciliate din urechea internă cu inhibitori de gamma-secretază au avut vârste cuprinse între 18 şi 80 de ani, proveneau din Marea Britanie, Germania şi Grecia şi prezentau o pierdere uşoară până la moderată a auzului.
Dintre aceştia, 15 pacienţi au luat parte la studiul de fază 1, care a arătat că tratamentul a fost sigur şi bine tolerat, iar 44 de pacienţi au luat parte la studiul de fază 2a, conceput pentru a stabili dacă medicamentul funcţionează.
Participanţii au primit trei injecţii de medicament în ureche, prin timpan. Auzul lor a fost testat cu o serie de instrumente înainte şi după administrarea medicamentului.
Unul dintre teste a analizat cele mai silenţioase sunete posibile pe care participanţii le puteau auzi.
Un alt test a evaluat capacitatea de a înţelege sunetul cuvintelor pe un fundal zgomotos, care reprezintă principala problemă nerezolvată a persoanelor care se confruntă cu pierderea auzului.
Rezultatele au arătat că, 45% dintre participanţi au fost capabili să identifice unele sunete care erau cu cel puţin 10 decibeli mai silenţioase decât cele pe care le puteau auzi anterior, atât la 6, cât şi la 12 săptămâni după începerea tratamentului.
Cu toate acestea, echipa de cercetare a stabilit o ştachetă mai înaltă pentru a afla impactul medicamentului, respectiv o îmbunătăţire medie de 10 decibeli sau mai mult pe trei frecvenţe sonore, iar modificările auditive observate în cadrul studiului nu au atins acest obiectiv mai ambiţios.
Pierderea auzului este cea mai frecventă tulburare senzorială la om şi este cauzată în principal de pierderea progresivă a celulelor ciliate senzoriale din urechea internă sau a funcţionalităţii acestora.
Specialiştii spun că este nevoie de cercetări în acest domeniu pentru a ajuta la descoperirea factorilor genetici şi de mediu, a căilor moleculare şi a mecanismelor care cauzează pierderea auzului.
În prezent, singurul tratament constă în purtarea de aparate auditive, care îi ajută pe oameni să comunice, dar nu restabilesc auzul natural şi nici nu tratează cauza de bază a pierderii auzului.
Deoarece celulele ciliate senzoriale ale urechii interne nu se regenerează în mod natural, pierderea auzului progresează odată cu vârsta.
Deteriorarea acestor celule ciliate a fost mult timp considerată ireversibilă, dar diverse studii pe modele animale indică faptul că celulele ciliate senzoriale funcţionale din urechea internă pot fi regenerate de o substanţă cu moleculă mică numită inhibitor de gamma-secretază.
Este primul studiu cu un medicament regenerativ pentru auz la nivel mondial, realizat de un consorţiu din Uniunea Europeană cu parteneri clinici din Germania şi Grecia şi compania Audion Therapeutics.
Rezultatele iniţiale ale studiului vor ajuta printre altele şi la modul în care vor fi selectaţi pacienţii care pot beneficia de aceste tratamente auditive noi şi foarte bine ţintite.
„Avem nevoie de o mai bună înţelegere a mecanismelor care stau la baza pierderii auzului în urechea internă şi teste auditive mai bune pentru a identifica cauzele acesteia la pacienţi. Big data şi AI pot accelera acest proces", a declarat într-un comunicat prof. Anne GM Schilder (UCL Ear Institute, UCLH Royal National ENT, Eastman Dental Hospitals şi Centrul de cercetări biomedicale UCLH al NIHR din Marea Britanie).
Cercetătorii de la UCL Ear Institute au fost printre primii care au identificat rolul unei proteine care se găseşte în celulele ciliate din urechea internă, ceea ce a deschis calea pentru noi terapii auditive, cum este cea testată în cadrul studiului REGAIN.
