Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite, a aprobat extinderea indicaţiei terapeutice pentru un medicament al companiei americane, Mirum Pharmaceuticals, pentru tratarea bolii hepatice.
Extinderea indicaţiei medicamentului, ce conţine substanţa activă clorură de maralixibat, un inhibitor al transportorului ileal de acid biliar (IBAT), vizează tratarea mâncărimilor cauzate de o afecţiune hepatică la pacienţii cu vârsta de cinci ani şi mai mult, a declarat miercuri compania, într-un comunicat.
Aprobarea autorităţii americane de reglementare în domeniul sănătăţii pentru medicamentul cu administrare orală o dată pe zi, comercializat sub numele de marcă Livmarli, permite utilizarea acestuia, pentru tratarea mâncărimilor cauzate de colestaza familială intrahepatică progresivă (CFIP), o tulburare genetică care provoacă o boală hepatică progresivă, ce duce de obicei la insuficienţă hepatică.
Medicamentul este deja aprobat şi în Uniunea Europeană (UE) pentru tratarea pruritului cauzat de un alt tip de tulburare genetică rară a ficatului, cunoscută sub numele de sindromul Alagille (SALG), o tulburare genetică ce poate afecta multe părţi diferite ale corpului, inclusiv ficatul, inima, ochii, faţa, vasele de sânge şi rinichii. O persoană cu sindrom Alagille are mai puţin decât numarul normal de canale biliare mici în interiorul ficatului.
„Medicamentul va fi lansat cu disponibilitate imediată pentru pacienţii eligibili din Statele Unite", a precizat, Chris Peetz, directorul general al companiei, înainte de decizia FDA, potrivit Reuters.
Aprobarea de miercuri a FDA s-a bazat pe datele dintr-un studiu de cercetare în fază avansată pe 93 de pacienţi cu CFIP cu vârste cuprinse între 1 şi 17 ani, în care medicamentul a contribuit la reducerea severităţii mâncărimilor.
Producătorul de medicamente cu sediul în California a mai precizat că a depus o cerere la FDA pentru a extinde utilizarea unei formule cu o concentraţie mai mare de medicament la pacienţii mai tineri cu CFIP şi la Autoritatea de reglementare europeană în vederea aprobării în Europa pentru CFIP pentru pacienţii cu vârsta de două luni şi mai mult.
