Steatohepatita asociată disfuncţiei metabolice (MASH), cunoscută anterior sub numele de steatohepatită non-alcoolică (NASH) - cea mai severă formă a bolii ficatului gras non-alcoolic (BFGNA) - este una dintre principalele cauze de boli hepatice la nivel mondial. Potrivit studiilor, incidenţa globală estimată a BFGNA este de 47 de cazuri la 1.000 de locuitori şi este mai mare la bărbaţi (40%) în comparaţie cu femeile (26%). Cei mai mulţi dintre aceşti pacienţi vor ajunge la cicatrizarea severă a ficatului (fibroză hepatică severă/ciroză).
Compania americană de biotehnologie în stadiu clinic, Organovo Holdings, este axată pe dezvoltarea unor noi abordări terapeutice cu ajutorul unei tehnologii brevetate pe care o deţine, utilizată pentru a construi ţesuturi umane 3D care imită aspecte cheie ale compoziţiei, arhitecturii, funcţiei şi bolilor ţesutului uman nativ.
Molecula principală a companiei, FXR314, este în curs de investigare în studiile clinice de fază II în bolile inflamatorii intestinale şi are aplicaţii în bolile metabolice ale ficatului şi în oncologie.
Compania a publicat luni detaliile complete ale studiului de fază 2 multicentric, randomizat, controlat cu placebo, de 16 săptămâni, al agonistului nesteroidian FXR FXR314, care nu conţine acizi biliari, pentru tratamentul steatohepatitei asociate funcţiei metabolice (MASH).
Rezultatele studiului au demonstrat o reducere semnificativă din punct de vedere statistic a conţinutului de grăsime hepatică faţă de valoarea iniţială la pacienţii care au primit FXR314 în comparaţie cu placebo.
Potrivit unui comunicat de presă al companiei, medicamentul experimental cu administrare orală a redus grăsimea hepatică cu până la 22,8% la pacienţi cu steatohepatită non-alcoolică (NASH) înrolaţi în studiul de fază II, alimentând optimismul cu privire la şansele sale de a intra pe o piaţă potenţială de mai multe miliarde de dolari, potrivit analiştilor.
Pacienţii cu NASH, care anul trecut a fost redenumită steatohepatită asociată funcţiei metabolice (MASH), prezintă o acumulare excesivă de grăsime în ficat, ceea ce duce la inflamarea şi cicatrizarea acestui organ.
Luna trecută, autoritatea de reglementare în domeniul sănătăţii din Statele Unite, FDA, a aprobat primul tratament pentru această afecţiune, de care suferă aproximativ 5% dintre adulţii americani, medicamentul Rezdiffra, al producătorului farmaceutic american, Madrigal Pharmaceuticals.
Piaţa globală a tratamentelor pentru NASH ar trebui să depăşească 16 miliarde de dolari anual, până în 2030, potrivit firmei de cercetare de piaţă Vision Research Reports, informează Reuters.
Tratamentul experimental FXR314 a contribuit, de asemenea, la îmbunătăţirea funcţiei hepatice, fără agravarea cicatricilor sau a fibrozei, a precizat compania, adăugând că medicamentul a fost sigur şi bine tolerat.
În cadrul studiului de 16 săptămâni efectuat pe 214 pacienţi, cei care au primit 3 mg de FXR314 au prezentat o reducere medie de 22,8% a grăsimii hepatice, comparativ cu 6,1% în grupul placebo, potrivit datelor publicate de companie.
Aceasta se aşteaptă să prezinte concluziile detaliate ale studiului în cadrul unei conferinţe viitoare.
