O terapie experimentală a redus frecvenţa episoadelor de slăbiciune musculară legate de o tulburare de somn numită narcolepsie („boala somnului”), într-un studiu în fază avansată. Persoanele cu narcolepsie suferă de o somnolenţă incontrolabilă pe parcursul zilei şi pot adormi brusc în orice moment, în timpul oricarui tip de activitate.
Narcolepsia, cunoscută şi sub numele de sindromul Gelineau, este o afecţiune cronică a sistemului nervos (tulburare neurologică). Boala neurologică incurabilă are la bază inabilitatea creierului de a regla ciclurile naturale de somn şi veghe.
Tulburarea provoacă somnolenţă excesivă în timpul zilei, însoţită în majoritatea cazurilor de cataplexie – criză hipotonică musculară sau paralizie temporară bruscă: scăderea bruscă a tonusului muscular ca răspuns la o emoţie cum ar fi furia, bucuria, frica.
Această afecţiune este însoţită de o pierdere bruscă a tonusului muscular, ceea ce duce la apariţia slabiciunii musculare, iar în cazurile grave, este caracterizata de cataplexie (imposibilitatea de a controla muşchii)
Axsome Therapeutics, o companie biofarmaceutică americană, care dezvoltă şi furnizează terapii noi pentru gestionarea tulburărilor sistemului nervos central (SNC), a anunţat luni, într-un comunicat, că AXS-12 (reboxetină), un inhibitor foarte selectiv şi puternic al recaptării norepinefrinei şi modulator al dopaminei corticale, a atins obiectivul principal şi a redus semnificativ frecvenţa atacurilor de cataplexie în comparaţie cu placebo la pacienţii cu narcolepsie în cadrul studiului de fază 3 SYMPHONY.
Compania cu sediul în New York caută să îşi extindă aria de acoperire pe piaţa tratamentelor împotriva tulburării neurologice cronice care cauzează somnolenţă excesivă în timpul zilei şi aţipiri involuntare.
Celălalt medicament al companiei americane, Sunosi (solriamfetol clorhidrat), este aprobat şi în Uniunea Europeană, şi este indicat pentru îmbunătăţirea stării de veghe şi pentru reducerea somnolenţei diurne excesive la pacienţii adulţi cu narcolepsie (cu sau fără cataplexie), precum şi pentru a îmbunătăţi starea de veghe şi a reduce somnolenţa diurnă excesivă (SDE) la pacienţii adulţi cu apnee obstructivă de somn (AOS).
Aproximativ 70% dintre pacienţii cu narcolepsie suferă, de asemenea, de episoade de cataplexie, potrivit datelor Centrelor americane pentru Controlul şi Prevenirea Bolilor (CDC), care pot provoca dificultăţi de vorbire sau slăbiciune musculară declanşate de emoţii intense, informează Reuters.
Narcolepsia a afectat aproximativ 44 de indivizi la 100.000 de persoane în Statele Unite în 2016, potrivit datelor guvernului american.
În cadrul studiului, terapia AXS-12 a redus atacurile de cataplexie cu 83% faţă de 56% în cazul unui placebo într-un studiu cu 90 de pacienţi cu narcolepsie cu cataplexie, îndeplinind astfel obiectivul studiului.
AXS-12 a redus, de asemenea, simptomele narcolepsiei, cum ar fi somnolenţa diurnă excesivă şi somnul involuntar, îmbunătăţind în acelaşi timp concentrarea şi memoria.
Printre alte tratamente autorizate pentru această afecţiune se numără, printre altele, şi medicamentul Wakix, conţine clorhidrat de pitolisant, al producătorului american, Harmony Biosciences, care este, de asemenea, aprobat în UE pentru pacienţii cu cataplexie, şi medicamente generice precum modafinil şi armodafinil.
În septembrie 2022, francezul Emmanuel Mignot şi japonezul Masashi Yanagisawa au fost recompensaţi cu un prestigios premiu american la secţiunea Ştiinţele Vieţii, Breakthrough Prize, pentru descoperirea cauzei care provoacă narcolepsie.
