Oamenii de ştiinţă testează un tratament experimental pentru a ajuta la scăderea trigliceridelor, o formă de grăsime din sânge. Nivelurile ridicate de trigliceride sunt legate de un risc crescut de boli de inimă. Două studii recente au constatat că medicamentul experimental injectabil asr putea fi deosebit de util pentru persoanele cu o afecţiune rară care provoacă niveluri ridicate de trigliceride.
Două studii recente, publicate în The New England Journal of Medicine, au investigat un nou medicament, conceput pentru a reduce nivelurile de grăsimi „rele" din sânge, numite trigliceride.
Ambele studii au constatat că medicamentul olezarsen, produs de compania farmaceutică americană, Ionis Pharmaceuticals, a redus semnificativ nivelul trigliceridelor şi, de asemenea, nivelurile altor grăsimi din sânge asociate cu riscul de boală.
Medicamentul ar putea fi aprobat în curând pentru persoanele cu o afecţiune rară numită sindromul de chilomicronemie familială, care este posibil să beneficieze cel mai mult de acest medicament.
Nu toate grăsimile din sânge sunt rele
Aproximativ 95% din grăsimile pe care le consumăm sunt trigliceride, o sursă esenţială de energie. După ce mâncămi, trigliceridele ajung în cele din urmă în sânge.
Odată ajunse acolo, ele călătoresc către muşchi pentru a fi folosite ca energie sau către ficat şi celulele adipoase pentru depozitare.
În timp ce trigliceridele sunt vitale pentru sănătate, nivelurile ridicate sunt asociate cu un risc crescut de boli de inimă şi AVC (accident vascular cerebral).
Atunci când trigliceridele se află la niveluri deosebit de ridicate, medicii numesc afecţiunea hipertrigliceridemie. În cazuri severe, aceasta poate duce la pancreatită acută - o inflamaţie acută a pancreasului, care, în cazuri grave, poate duce la deces.
Sindromul de chilomicronemie familială este o afecţiune rară care are ca rezultat niveluri ridicate de trigliceride. Persoanele care trăiesc cu această afecţiune au un risc şi mai mare de a dezvolta pancreatită acută.
Reducerea grăsimilor „rele" din sânge
Se estimează că 1 din 4 persoane din Statele Unite are un nivel ridicat de trigliceride.
Unele dintre aceste persoane răspund bine la medicamente precum statinele, dar tratamentele care au un efect direct asupra trigliceridelor sunt limitate.
Anumite intervenţii privind stilul de viaţă, cum ar fi o dietă sănătoasă, o activitate fizică regulată şi renunţarea la fumat, pot contribui, de asemenea, la reducerea nivelului trigliceridelor.
Dr. Kenneth Feingold, profesor emerit de medicină la Universitatea California din San Francisco, care nu a fost implicat în studiu, a declarat pentru Medical News Today (MNT) că „modificările stilului de viaţă sunt extrem de dificil de realizat" pentru persoanele cu sindromul de chilomicronemie familială. Aceştia trebuie să urmeze o dietă extrem de săracă în grăsimi".
„Prin urmare, obţinerea unor reduceri satisfăcătoare ale nivelului trigliceridelor este foarte dificilă cu ajutorul stilului de viaţă", spune medicul.
Unele persoane vor beneficia, dar „la alţi pacienţi, nivelurile ridicate de trigliceride se datorează în primul rând factorilor genetici, iar modificările stilului de viaţă au doar un efect moderat", a precizat el.
Primul studiu: riscul de boli de inimă
Primul studiu a recrutat 154 de participanţi cu hipertrigliceridemie severă sau hipertrigliceridemie moderată plus risc cardiovascular ridicat.
Aceştia au primit o injecţie lunară de olezarsen sau un placebo. Cei care au primit olezarsen au fost împărţiţi în continuare în două grupuri: Primul grup a primit o doză de 50 de miligrame (mg), iar cel de-al doilea grup o doză de 80 de mg.
În comparaţie cu placebo, cei care au luat medicamentul testat şi-au redus nivelul trigliceridelor cu 49,3% (grupul de 50 g) şi cu 53,1% (grupul de 80 mg).
Aceştia au înregistrat, de asemenea, reduceri semnificative ale altor grăsimi din sânge legate de riscul cardiovascular - şi anume, APOC3, apolipoproteina B şi colesterolul non-HDL (colesterolul total minus HDL). Colesterolul Non-HDL include colesterolul „bun" (LDL), dar si alte tipuri de colesterol, cum ar fi VLDL (colesterolul cu lipoproteine cu densitate foarte scăzută) care ajută la transportul trigliceridelor necesare în organism.
Al doilea studiu: pancreatita acută
Pentru cel de-al doilea studiu, oamenii de ştiinţă au recrutat 66 de persoane cu sindrom de chilomicronemie familială. Împărţiţi în trei grupuri, participanţii au primit un placebo, 50 mg de olezarsen la fiecare 4 săptămâni sau 80 mg de olezarsen la fiecare 4 săptămâni. Studiul s-a desfăşurat timp de 53 de săptămâni.
La 6 luni, oamenii de ştiinţă au constatat că doza de 80 mg a redus semnificativ nivelul trigliceridelor, dar nu şi doza de 50 mg.
Este important de remarcat faptul că a existat şi o reducere a pancreatitei acute.
Ionis Pharmaceuticals care a precizat că „doar un singur pacient din grupul de 80 mg [...] a prezentat un episod de pancreatită acută, comparativ cu 11 în grupul placebo. Această constatare importantă susţine potenţialul ca olezarsenul să fie standardul de tratament pentru pacienţii cu [sindromul de chilomicronemie familială]".
Beneficii semnificative pentru inimă şi pancreas
MNT a contactat o serie de experţi, dintre care niciunul nu a fost implicat în studiu, dar toţi au avut păreri similare cu privire la această cercetare.
De exemplu, dr. Cheng-Han Chen, cardiolog şi director medical al Programului structural pentru inimă de la un centru medical din California, a declarat că tratamentul experimental „pare să fie mult mai eficient decât terapiile actuale în ceea ce priveşte scăderea nivelului de trigliceride la pacienţii cu niveluri sever crescute".
Dr. Gerald Watts, profesor de medicină internă la Universitatea din Australia de Vest, a scris un editorial cu privire la cele două noi studii.
Experţii se aşteaptă ca tratamentul să fie aprobat în curând pentru sindromul de chilomicronemie familială, dar precizează că este nevoie de mai multe cercetări în cazul persoanelor cu niveluri de trigliceride moderate spre ridicate.
În timp ce medicamentul experimental ar putea fi util pentru persoanele cu trigliceride ridicate, majoritatea experţilor cred că utilizarea sa principală va fi la persoanele cu sindromul de chilomicronemie familială.
„Pentru aceste persoane", a explicat dr. Feingold, „nu există în prezent niciun medicament în Statele Unite care să fie eficient în scăderea nivelului de trigliceride şi în reducerea riscului de pancreatită".
Medicul a subliniat că, există o nevoie majoră pentru uintervenţii terapeutice care să trateze această tulburare rară care provoacă„o morbiditate considerabilă".
El a numit medicamentul „un progres semnificativ în tratamentul pacienţilor cu această tulburare".
În mod similar, dr. Ioanna Gouni-Berthold, profesor de medicină internă şi şefa Clinicii de cercetare a lipidelor de la Universitatea din Köln, Germania, crede că medicamentul experimental „va fi cu siguranţă un mare plus pentru tratamentul sindromului de chilomicronemie familială".
Ar putea fi folosit medicamentul experimental pentru a trata bolile de inimă?
În timp ce aceste rezultate sunt interesante, în special pentru persoanele cu sindromul de chilomicronemie familială, beneficiile generale pentru persoanele cu trigliceride moderat de ridicate sunt mai puţin clare.
„Pentru pacienţii cu hipertrigliceridemie moderată, scăderea trigliceridelor a fost impresionantă şi mai bună decât în cazul altor medicamente. De remarcat că olezarsenul nu numai că a scăzut nivelul trigliceridelor, dar a scăzut şi nivelul colesterolului non-HDL şi al apolipoproteinei B", a declarat dr. Feingold.
Cu toate acestea, el a avertizat asupra faptului că, „studii anterioare cu alte medicamente pentru scăderea trigliceridelor la pacienţii care urmează un tratament cu statine nu au reuşit să demonstreze că scăderea nivelului de trigliceride reduce riscul de boli cardiovasculare".
Aşadar, înainte ca tratamentul să fie recomandat pentru aceste persoane, „avem nevoie de studii care să demonstreze că tratamentul cu acest medicament scade dezvoltarea aterosclerozei şi riscul de evenimente cardiovasculare", a precizat dr. Feingold.
Vor fi necesare studii pe termen mai lung care să examineze siguranţa şi eficacitatea înainte ca această terapie să devină curentă
Dr. Feingold a cerut, de asemenea, studii mai lungi şi mai mari pentru a se asigura că medicamentele sunt sigure. El a explicat că unele dovezi sugerează că medicamentul experimental „ar putea afecta trombocitele la anumiţi pacienţi".
În editorialul său, dr. Watts împărtăşeşte aceeaşi opinie: „Întrucât participanţii la studii au fost în principal adulţi şi albi, iar studiile au fost de o durată relativ scurtă, sunt necesare studii suplimentare, mai lungi, care să includă persoane cu origini non-europene".
În general, totuşi, specialiştii credcă medicamentul va fi util. „Terapiile actuale pentru nivelurile sever crescute ale trigliceridelor sunt ineficiente, cu un risc continuu de pancreatită acută care pune în pericol viaţa, o lacună care va fi probabil rezolvată în acest caz", a concluzionat dr. Watts în articolul său care a însoţit studiul.
