Sindromul de intestin scurt (SIS) este o afecţiune gravă şi cronică în care capacitatea de absorbţie pentru fluide şi nutrienţi este diminuată. Uneori pacienţii sunt dependenţi de suport de nutriţie parenterală totală (NPT), respectiv de nutrienţii care le sunt administraţi zilnic prin perfuzii sau catetere, deoarece sistemul lor digestiv este defect.
Sindromul intestinului scurt apare de obicei din cauza unei rezecţii extinse ale intestinului subţire, iar pacienţii cu SIS care sunt dependenţi în mod cronic de suport parenteral, denumit şi SIS cu insuficienţă intestinală (SIS-IF), se confruntă adesea cu un impact semnificativ asupra calităţii vieţii şi sunt expuşi riscului de complicaţii grave, cum ar fi infecţiile.
Se estimează că aproximativ 18.000 de pacienţi adulţi care suferă de SIS-IF în Statele Unite, Europa şi Japonia au o dependenţă cronică de suport de nutritie parenterală totala (NPT), ceea ce are un impact semnificativ asupra calităţii vieţii şi prezintă riscul unor complicaţii severe şi infecţii.
Cei care suferă de SIS-IF în forme foarte grave au nevoie de perfuzii de suport parenteral timp de până la 10 până la 15 ore pe zi.
SIS-IF este asociată cu complicaţii frecvente, morbiditate şi mortalitate semnificative, reprezentând o povară economică ridicată şi o calitate a vieţii afectată.
Compania americană Ironwood Pharmaceuticals, considerată lider în domeniul sănătăţii gastro-intestinale, a anunţat joi că medicamentul său pentru boala intestinală care provoacă insuficienţă intestinală a îndeplinit obiectivul principal al unui studiu în stadiu avansat.
Candidatul său de medicament pe bază de apraglutidă este testat în prezent la pacienţii cu sindromul intestinului scurt, care sunt dependenţi în mod cronic de nutrienţii care le sunt administraţi prin perfuzii sau catetere (NPT), deoarece sistemul lor digestiv este defect.
În cadrul studiului, la care au participat 164 de pacienţi adulţi, medicamentul a redus nevoia săptămânală de nutriţie suplimentară cu 25,5% faţă de 12,5% în cazul pacienţilor cărora li s-a administrat un placebo.
Analiştii consideră această reducere drept „semnificativă" din punct de vedere comercial, având în vedere că medicii tind să definească succesul tratamentului în funcţie de acest parametru, comentează Reuters.
Cu toate acestea, medicamentul nu a reuşit să îndeplinească două obiective secundare de a ajuta un subset specific să obţină o zi de renunţare la alimentaţia suplimentară sau de a-i ajuta să obţină independenţa faţă de această formă de alimentaţie la 48 de săptămâni, din cauza unui răspuns ridicat la placebo.
Acest subgrup, care include doar pacienţii care au un colon intact sau oarecum conservat, reprezintă aproximativ 20% până la 50% din populaţia cu sindromul intestinului scurt.
Specialiştii cred că răspunsul la placebo s-ar putea datora unei adaptări intestinale în care colonul rămas învaţă să absoarbă mai multe substanţe nutritive şi lichide.
Apraglutida este un analog sintetic al GLP-2 (hormonul natural peptida 2 asemănătoare glucagonului), de nouă generaţie, cu acţiune îndelungată, în curs de dezvoltare pentru o serie de boli gastrointestinale rare în care GLP-2 poate juca un rol central în abordarea fiziopatologiei bolii, inclusiv sindromul intestinului scurt (SIS) şi boala acută de grefă contra gazdă (aGVHD).
Compania a obţinut acces la apraglutidă prin achiziţia de 1,15 miliarde de dolari a dezvoltatorului de medicamente VectivBio, cu sediul în Elveţia, în mai 2023.
Acum a anunţat că intenţionează să solicite aprobarea Adminsitraţiei americane pentru Alimente şi medicamente pe baza rezultatelor studiului.
Noul candidat de medicament are concurenţă din partea altor tratamente, unul dezvoltat de compania farmaceutică japoneză, Takeda Pharmaceutical, şi autorizat de FDA în Statele Unite, în 2012, şi de Zealand Pharma, din Danemarca, care a depus o cerere de introducere pe piaţă la autoritatea de reglementare în domeniul sănătăţii pentru medicamentul său glepaglutidă.
Candidatul de medicament cu administrare subcutanată a primit autorizarea pentru testare clinică în această indicaţie şi în Uniunea Europeană.
