Cercetătorii de la Spitalul Nanjing Drum Tower, din China, au realizat un studiu care aduce noi speranţe pentru pacienţii cu scleroză sistemică, o boală autoimună gravă ce afectează pielea şi organele interne. Studiul, publicat în revista Stem Cell Research & Therapy, a analizat efectele pe termen lung ale transplantului de celule stem mezenchimale asupra supravieţuirii pacienţilor. Rezultatele sugerează că acest tratament inovator ar putea reduce riscul de mortalitate şi îmbunătăţi prognosticul pacienţilor, mai ales în formele severe ale bolii. Aceste descoperiri deschid noi perspective pentru utilizarea terapiei celulare în gestionarea sclerozei sistemice.
Un studiu recent, publicat pe 9 martie 2025 în revista Stem Cell Research & Therapy de către cercetătorii de la Spitalul Nanjing Drum Tower, a investigat efectele pe termen lung ale transplantului de celule stem mezenchimale asupra pacienţilor cu scleroză sistemică.
Studiul a analizat datele a 333 de pacienţi spitalizaţi cu această afecţiune, dintre care 113 au fost trataţi cu transplant de celule stem mezenchimale între ianuarie 2013 şi decembrie 2022.
Rezultatele au arătat că pacienţii care au primit acest tratament au avut o rată de supravieţuire mai mare comparativ cu cei care nu au beneficiat de un astfel de tratament.
După zece ani, supravieţuirea a fost de aproximativ 89% în grupul tratat, faţă de 73% în grupul de control.
Analiza statistică a confirmat că tratamentul cu celule stem a fost asociat cu un risc mai redus de mortalitate în perioada de urmărire.
În plus, beneficiile tratamentului au fost mai evidente în rândul pacienţilor diagnosticaţi la vârste mai tinere, al femeilor, al celor cu scleroză sistemică difuză şi al celor care aveau şi alte afecţiuni, precum artrita, hipertensiunea arterială pulmonară sau boala pulmonară interstiţială.
Studiul a concluzionat că transplantul de celule stem mezenchimale poate contribui semnificativ la creşterea speranţei de viaţă a pacienţilor cu scleroză sistemică, în special în cazurile severe.
Celule stem: Celulele principale ale organismului
Ce sunt celulele stem? Celulele stem sunt un tip special de celule care au două proprietăţi importante. Ele sunt capabile să producă mai multe celule asemănătoare lor. Adică, se reînnoiesc singure. Şi pot deveni alte celule care fac lucruri diferite într-un proces cunoscut sub numele de diferenţiere. Celulele stem se găsesc în aproape toate ţesuturile din organism. Ele sunt necesare pentru menţinerea ţesuturilor, precum şi pentru repararea acestora după leziuni.
În funcţie de locul în care se află celulele stem, acestea se pot dezvolta în diferite ţesuturi. De exemplu, celulele stem hematopoietice rezidă în măduva osoasă şi pot produce toate celulele care funcţionează în sânge. De asemenea, celulele stem pot deveni celule cerebrale, celule ale muşchiului cardiac, celule osoase sau alte tipuri de celule.
Există diferite tipuri de celule stem. Celulele stem embrionare sunt cele mai versatile, deoarece se pot transforma în toate celulele fătului în dezvoltare. Majoritatea celulelor stem din organism au mai puţine abilităţi de a da naştere la celule şi pot contribui doar la menţinerea şi repararea ţesuturilor şi organelor în care se află.
Nicio altă celulă din organism nu are capacitatea naturală de a genera noi tipuri de celule.
De ce există un astfel de interes pentru celulele stem?
Cercetătorii continuă să îmbunătăţească cunoştinţele despre celulele stem şi aplicaţiile lor în transplant şi medicina regenerativă.
Cercetătorii studiază celulele stem pentru a vedea dacă acestea pot ajuta la:
Creşterea înţelegerii modului în care apar bolile.
Observând cum celulele stem se transformă în celule din oase, muşchi cardiac, nervi şi alte organe şi ţesuturi, cercetătorii pot înţelege mai bine modul în care se dezvoltă bolile şi afecţiunile.
Generarea de celule sănătoase pentru a înlocui celulele afectate de boli (medicina regenerativă)
Celulele stem pot fi ghidate pentru a deveni celule specifice care pot fi utilizate la oameni pentru a regenera şi repara ţesuturile care au fost deteriorate sau afectate de boală.
Printre persoanele care ar putea beneficia de terapiile cu celule stem se numără cele cu leucemie, boala Hodgkin, limfom non-Hodgkin şi unele tipuri de cancer cu tumori solide
Celulele stem sunt studiate pentru a trata diabetul zaharat de tip 1, boala Parkinson, scleroza laterală amiotrofică (SLA), insuficienţa cardiacă, osteoartrita şi alte afecţiuni.
Celulele stem pot avea potenţialul de a fi cultivate pentru a deveni ţesuturi noi pentru a fi utilizate în transplant şi în medicina regenerativă.
Testarea medicamentelor noi pentru siguranţă şi eficacitate
Înainte de a administra oamenilor medicamente în curs de dezvoltare, cercetătorii pot utiliza anumite tipuri de celule stem pentru a testa siguranţa şi calitatea medicamentelor.
Acest tip de testare poate ajuta la evaluarea toxicităţii pentru inimă a medicamentelor în curs de dezvoltare.
Noile domenii de studiu includ eficienţa utilizării celulelor stem umane care au fost programate în celule specifice ţesuturilor pentru testarea noilor medicamente.
Pentru ca testarea noilor medicamente să fie precisă, celulele trebuie să fie programate pentru a dobândi proprietăţi ale tipului de celule vizate de medicament.
Tehnicile de programare a celulelor în celule specifice sunt în curs de studiu.
De unde provin celulele stem?
Există mai multe surse de celule stem:
- Celule stem embrionare. Aceste celule stem provin de la embrioni care au între 3 şi 5 zile. În acest stadiu, un embrion se numeşte blastocist şi are aproximativ 150 de celule. Acestea sunt celule stem pluripotente, ceea ce înseamnă că se pot divide în mai multe celule stem sau pot deveni orice tip de celulă din organism. Acest lucru permite ca celulele stem embrionare să fie utilizate pentru regenerarea sau repararea ţesuturilor şi organelor bolnave.
- Celule stem adulte. Aceste celule stem se găsesc în număr mic în majoritatea ţesuturilor adulte, cum ar fi măduva osoasă sau grăsimea. În comparaţie cu celulele stem embrionare, celulele stem adulte au o capacitate mai limitată de a da naştere la diferite celule ale organismului.
- Celule adulte modificate pentru a avea proprietăţi ale celulelor stem embrionare. Oamenii de ştiinţă au transformat celule adulte obişnuite în celule stem utilizând reprogramarea genetică. Prin modificarea genelor din celulele adulte, cercetătorii pot face ca celulele să acţioneze similar celulelor stem embrionare. Aceste celule se numesc celule stem pluripotente induse (iPSC). Această nouă tehnică poate permite utilizarea celulelor reprogramate în locul celulelor stem embrionare şi poate preveni respingerea de către sistemul imunitar a noilor celule stem. Cu toate acestea, oamenii de ştiinţă nu ştiu încă dacă utilizarea celulelor adulte modificate va provoca efecte adverse la om. Cercetătorii au reuşit să ia celule obişnuite de ţesut conjunctiv şi să le reprogrameze pentru a deveni celule cardiace funcţionale. În cadrul studiilor, animalele cu insuficienţă cardiacă care au fost injectate cu celule cardiace noi au avut o funcţie cardiacă şi un timp de supravieţuire mai bune.
- Celule stem perinatale. Cercetătorii au descoperit celule stem în lichidul amniotic, precum şi în sângele din cordonul ombilical. Aceste celule stem se pot transforma în celule specializate. Cercetătorii au identificat celule stem în probe de lichid amniotic prelevate de la femei însărcinate pentru testare sau tratament - o procedură numită amniocenteză. Lichidul amniotic umple sacul care înconjoară şi protejează fătul în dezvoltare în uter.
De ce există controverse cu privire la utilizarea celulelor stem embrionare?
Celulele stem embrionare sunt prelevate din embrionii în stadiu incipient - un grup de celule care se formează atunci când ovulele sunt fertilizate cu material seminal la o clinică de fertilizare in vitro. Deoarece celulele stem embrionare umane sunt prelevate din embrioni umani, au fost ridicate mai multe întrebări cu privire la etica cercetării cu celule stem embrionare.
Institutele Naţionale de Sănătate (NIH), din Statele Unite, au publicat în 2009 orientări pentru cercetarea celulelor stem umane. Orientările definesc celulele stem embrionare şi modul în care acestea pot fi utilizate în cercetare şi includ recomandări pentru donarea de celule stem embrionare. De asemenea, orientările prevăd că celulele stem embrionare provenite de la embrionii creaţi prin fertilizare in vitro pot fi utilizate numai atunci când embrionul nu mai este necesar.
De unde provin aceşti embrioni?
Embrionii utilizaţi în cercetarea celulelor stem embrionare provin din ovule care au fost fertilizate în clinicile de fertilizare in vitro, dar care nu au fost niciodată implantate în uterul femeilor. Celulele stem sunt donate cu consimţământul informat al donatorilor. Celulele stem pot trăi şi creşte în soluţii speciale, în eprubete sau în vase de laborator Petri.
De ce cercetătorii nu pot folosi în schimb celule stem adulte?
Progresele înregistrate în reprogramarea celulară şi formarea de iPSC au îmbunătăţit considerabil cercetarea în acest domeniu. Cu toate acestea, reprogramarea este un proces ineficient. Atunci când este posibil, iPSC sunt utilizate în locul celulelor stem embrionare, deoarece astfel se evită problemele etice legate de utilizarea celulelor stem embrionare, care pot fi inacceptabile din punct de vedere moral pentru unele persoane.
Deşi cercetarea în domeniul celulelor stem adulte este promiţătoare, este posibil ca celulele stem adulte să nu fie la fel de versatile şi durabile ca celulele stem embrionare. Este posibil ca celulele stem adulte să nu poată fi manipulate pentru a produce toate tipurile de celule, ceea ce limitează modul în care celulele stem adulte pot fi utilizate pentru tratarea bolilor.
De asemenea, este mai probabil ca celulele stem adulte să conţină nereguli din cauza pericolelor de mediu, cum ar fi toxinele, sau din cauza erorilor dobândite de celule în timpul replicării. Cu toate acestea, cercetătorii au descoperit că celulele stem adulte sunt mai adaptabile decât s-a crezut iniţial.
Ce sunt liniile de celule stem şi de ce doresc cercetătorii să le utilizeze?
O linie de celule stem este un grup de celule care descind toate dintr-o singură celulă stem originală şi care sunt cultivate în laborator. Celulele dintr-o linie de celule stem continuă să crească, dar nu devin celule specializate. În mod ideal, ele rămân lipsite de defecte genetice şi continuă să creeze mai multe celule stem. Grupuri de celule pot fi prelevate dintr-o linie de celule stem şi congelate pentru depozitare sau partajate cu alţi cercetători.
Ce este terapia cu celule stem (medicina regenerativă) şi cum funcţionează?
Terapia cu celule stem, cunoscută şi sub denumirea de medicină regenerativă, promovează răspunsul de reparare a ţesuturilor bolnave, disfuncţionale sau rănite, prin utilizarea celulelor stem sau a derivaţilor acestora. Este următorul capitol al transplantului de organe şi utilizează celule în locul organelor donatorilor, a căror aprovizionare este limitată.
Cercetătorii cultivă celule stem în laborator. Aceste celule stem sunt manipulate pentru a se specializa în tipuri specifice de celule, cum ar fi celulele musculare cardiace, celulele sanguine sau celulele nervoase.
Celulele specializate pot fi apoi implantate într-o persoană. De exemplu, dacă persoana suferă de o boală de inimă, celulele ar putea fi injectate în muşchiul inimii. Celulele sănătoase de muşchi cardiac transplantate ar putea contribui apoi la repararea muşchiului cardiac rănit.
Cercetătorii au demonstrat deja că celulele adulte din măduva osoasă ghidate pentru a deveni celule asemănătoare inimii pot repara ţesutul cardiac la oameni, iar cercetările continuă.
Au fost deja utilizate celulele stem pentru tratarea bolilor?
Da. Medicii au efectuat transplanturi de celule stem, cunoscute şi sub denumirea de transplanturi de măduvă osoasă, timp de mai multe decenii. În cazul transplanturilor de celule stem hematopoietice, celulele stem înlocuiesc celulele deteriorate de chimioterapie sau boală, sau servesc ca modalitate prin care sistemul imunitar al donatorului luptă împotriva anumitor tipuri de cancer şi boli legate de sânge. Leucemia, limfomul, neuroblastomul şi mielomul multiplu sunt adesea tratate în acest fel. Aceste transplanturi utilizează celule stem adulte sau sânge din cordonul ombilical.
Cercetătorii testează celulele stem adulte pentru a trata alte afecţiuni, inclusiv unele boli degenerative, cum ar fi insuficienţa cardiacă.
Care sunt potenţialele probleme legate de utilizarea celulelor stem embrionare la om?
Pentru ca celulele stem embrionare să fie utile, cercetătorii trebuie să fie siguri că celulele stem se vor diferenţia în tipurile specifice de celule dorite.
Oamenii de ştiinţă au descoperit modalităţi de direcţionare a celulelor stem pentru a deveni tipuri specifice de celule, cum ar fi direcţionarea celulelor stem embrionare pentru a deveni celule cardiace. Cercetările sunt în curs de desfăşurare în acest domeniu.
De asemenea, celulele stem embrionare pot creşte neregulat sau se pot specializa spontan în diferite tipuri de celule. Cercetătorii studiază modalitatea de a controla creşterea şi dezvoltarea celulelor stem embrionare.
De asemenea, celulele stem embrionare pot declanşa un răspuns imunitar în care organismul receptorului atacă celulele stem ca pe nişte invadatori străini, sau celulele stem pot pur şi simplu să nu funcţioneze conform aşteptărilor, cu consecinţe necunoscute.
Cercetătorii continuă să studieze cum să evite aceste posibile complicaţii.
Ce este clonarea terapeutică şi ce beneficii ar putea oferi?
Clonarea terapeutică, denumită şi transfer nuclear de celule somatice, este o modalitate de a crea celule stem versatile independent de ovulele fertilizate. În cadrul acestei tehnici, nucleul este extras dintr-un ovul nefertilizat. Acest nucleu conţine materialul genetic. Nucleul este, de asemenea, extras din celula unui donator.
Acest nucleu al donatorului este apoi injectat în ovul, înlocuind nucleul care a fost îndepărtat, în cadrul unui proces numit transfer nuclear. Oul este lăsat să se dividă şi formează în curând un blastocist. Acest proces creează o linie de celule stem care este identică genetic cu celulele donatorului - în esenţă, o clonă.
Unii cercetători consideră că celulele stem derivate din clonarea terapeutică pot oferi beneficii faţă de cele provenite din ovule fertilizate, deoarece este mai puţin probabil ca celulele clonate să fie respinse odată transplantate înapoi la donator. Şi ar putea permite cercetătorilor să vadă exact cum se dezvoltă o boală.
A avut succes clonarea terapeutică la oameni?
Cercetătorii nu au reuşit să efectueze cu succes clonarea terapeutică la om, în ciuda succesului înregistrat la o serie de alte specii.
Cercetătorii continuă să studieze potenţialul clonării terapeutice la oameni, potrivit Mayo Clinic.
