Transplantul de celule stem hematopoietice reprezintă o opţiune promiţătoare pentru copiii cu anemie de celule în seceră (falciforme) sau siclemie, care necesită transfuzii frecvente din cauza vitezei crescute a circulaţiei sanguine transcraniene, sugerează un studiu realizat în Franţa.
Vitezele crescute ale circulaţiei transcraniene cresc riscul de accident vascular cerebral (AVC) la copii cu scilemie.
Transfuzionarea regulată a celulelor roşii din sânge şi, în unele cazuri, trecerea la tratamentul cu hidroxiuree după cel puţin un an de transfuzie, reduc vitezele circulaţiei transcraniene şi riscul de AVC, dar pană acum se ştia mai puţin despre efectul celulelor stem hematopoietice asupra vitezei circulaţiei sanguine.
Pentru realizarea cercetării, dr. Francoise Bernaudin de la Centre Hospitalier Intercommunal din Creteil şi colegii săi au comparat rezultatele cerebrovasculare la copii cu anemia celulelor seceră şi viteze anormale ale circulaţiei sanguine cerebrale care au beneficiat de un transplant cu celule stem hematopoietice şi la cei care au primit îngrijirea standard (transfuzii sau transfuzii urmate de hidroxiuree).
Copiii sub 15 ani au fost eligibili să participe dacă au primit transfuzii pentru viteze anormale ale fluxului sanguin şi au avut cel puţin un frate fără siclemie.
Pentru copiii cu un donator compatibil, tratamentul a constat din transplant de celule stem mieloablativ cu busulfan, ciclofosfamidă şi globulină antithymocitară.
Copiii fără donator au avut transfuzii regulate pentru a menţine nivelul hemoglobinei S sub 30% şi nivelul total al hemoglobinei între 9 şi 11 g / dl, cu opţiunea de a trece la hidroxiuree.
După un an, într-un eşantion de 25 de copii din fiecare grup, cea mai mare viteză sanguină transcraniană a fost semnificativ mai mică în grupul celor care au beneficiat de transplant decât în grupul care a primit îngrijirea standard, potrivit raportului prezentat în publicaţia JAMA, citat de Reuters.
Această situaţie a persistat şi la trei ani de la realizarea cercetării, când vitezele de circulaţie sanguină au rămas semnificativ mai mici în grupul celor care au beneficiat de transplant de celule stem comparativ cu grupul celor care au beneficiat de transfuzii sanguine.
De asemenea, la un an, 80% dintre copiii care au primit un transplant de celule hematopoietice au dezvoltat viteze normale de circulaţie sanguină transcerebrală, fată de doar 48% dintre copiii din grupul celor îngrijiţi standard.
Mai mult, cei care au beneficiat de transplant de celule stem nu au făcut ulterior infarct sau stenoză în timp ce acestea au apărut la 9%, respectiv 6% dintre pacienţii din grupul celor cu transfuzii sanguine, mai afirmă autorii cercetării.
Deşi destul de dificil de realizat iniţial, transplantul de celule stem hematopoietice a fost în general bine tolerat de pacienţi şi a oferit acestora o calitate a vieţii semnificativ mai bună chiar şi la trei ani după efectuarea sa.
Transplantul a scutit beneficiarii de vizitele dese la medic şi de administrarea zilnică a tratamentului.
