Un nou dispozitiv dezvoltat în SUA poate reduce semnificativ costurile pentru producerea celulelor modificate genetic folosite în tratamentul cancerului

noiembrie 15 15:55 2019 de Mihai Boeru Timp citire articol: 2 minut(e)

Un nou dispozitiv microfluidic inventat de o echipă de cercetători americani are potențialul de a produce celule modificate în masă la un cost mai scăzut și elimină, astfel, unul din cei mai costisitori pași în procesul de producție a terapiei celulare modificate, în mod specific livrarea genică.

Mecanoporația deterministică, sau DMP, utilizează fluxul fluidelor pentru a trage fiecare celuă dintr-o populație largă în propriile ace minuscule. Fluxul este apoi inversat pentru a elibera celulele din ace, lăsând un por singular și definit precis în fiecare celulă, ceea ce permite livrarea genică. Eliminarea vectorior virali poate reduce substanțial costurile.

În ultimii ani, aceste tehnologii au permis dezvoltarea terapiilor celulare modificate revoluționare pentru tratarea cancerului, cum ar fi imunoterapiile celulelor canceroase CAR-T pentru leucemie și limfom. De asemenea, au permis dezvoltarea tratamentelor pentru afecțiuni genetice rare, um ar fi terapiile genice HSC pentru boala Bubble Boy și talasemia beta. Cercetătorii din toată lumea lucrează pentru a dezvolta terapii similare pentru un număr mare de alte boli mortale și debilitante.

Dar, există o problemă: cu costul acestor medicamente, ce variază de la câteva sute de mii de dolari la aproape 2 milioane de dolari, nu pot fi suficient de accesibile pentru toți cei care ar avea nevoie de ele.

Cercetătorii conduși de Mesaru Rao, profesor asociat de inginerie mecanică la Marlan and Rosemary Bourns College of Engineering, au descris noul dispozitiv microfluidic capabil să modifice unul din cei mai costisitori pași din procesul de producție a terapiei celulare modificate, adică livrarea genică, în revista ”Nano Letters”.

”Această abordare nanomecanică simplă, dar elegantă, funizează avantaje semnificative relative la tehnicile existente de livrare genică. De exemplu, având în vedere că vectorii virali reprezintă o fracțiune semnificativă în costul total de producție a terapiilor celulare din prezent, eliminarea acestora prin utilizarea DMP are potențialul de a reduce costul semnificativ”, a explicat Rao, citat de sciencedaily.com.

Mecanismul unic cu un singur cadrul al DMP este cheia, având în vedere că diminuează daunele asupra celulei, în timp ce produce o cale bine definită pentru introducerea genelor. Acest lucru oferă oportunitatea de a atinge atât eficiența ridicată a livrării și viabilitatea celulară, dificile de atins folosind alte tehnologii de livrare non-virale, cum ar fi electroporația.

”În lucrare aratăm că DPM poate modifica în principal celule T umane, același tip de celule folosite în terapiile CAR-T, eficiența fiind de patru ori mai mare decât în cazul electroporației”, a mai spus Rao.

Tehnologia DPM a fost patentată de UC Riverside și licențiată recent de compania Basilard Biotech, ce caută să dezvolte tehnologia, sub marca SoloPore, ca o soluție pentru modificarea terapiilor genice și celulare ex vivo în mod specific pentru cancer, cât și pentru alte afecțiuni genetice și boli degenerative.