Noi metode de tratament inovatoare pentru siclemie, dezvoltate de industria farmaceutică din SUA

Noi metode de tratament inovatoare pentru siclemie, dezvoltate de industria farmaceutică din SUA
iunie 10 08:31 2019 2 minut(e)

Sistemul american de sănătate pierde aproape 1 miliard de dolari în fiecare an prin costurile medicale directe sau asociate cu siclemia, iar spitalizările cauzate de complicațiile bolii se ridică în total la 488 milioane dolari anual.

Industria biofarmaceutică lucrează pentru a atenua unele dintre costurile asociate cu afecțiunea și pentru a îmbunătăți calitatea vieții pentru pacienții cu siclemie.

Potrivit unui nou raport, 17 noi tratamente sunt în curs de dezvoltare pentru această boală, acestea sunt în faza studiilor clinice sau în așteptarea aprobării din partea FDA, informează phrma.org.

Siclemia sau anemia falciformă este cea mai frecventă boală de sânge ereditară din Statele Unite, afectând aproape 100.000 de americani. Pacienții cu siclemie au celule roșii în formă de seceră, care au probleme cu mișcarea prin vasele de sânge și, prin urmare, provoacă blocaje sau un flux sanguin lent care transportă insuficient oxigen în corp.

Siclemia este periculoasă, din cauza complicațiilor potențiale ale vaselor de sânge blocate, care pot include accident vascular cerebral, dificultăți de respirație, hipertensiune pulmonară și alte leziuni ale organelor. Deoarece siclemia afectează mai puțîn de 200.000 de pacienți, această este considerată o boală rară.

Aceste tratamente inovatoare explorează modalități noi de utilizare a medicamentelor și a tehnologiilor de vârf, cum ar fi interferența ARN, terapia cu celule stem tratate genetic și terapia genică.

Astfel oamenii de știință au dezvoltat o terapie genetică pe termen lung experimentală pentru tratarea cauzei genetice a siclemiei. Terapia utilizează celulele stem ale pacientului și introduce o genă corectată utilizând un lentivirus – un retrovirus care provoacă boli cronice și mortale – înainte de a returna celulele pacientului.

O altă metodă de a combate siclemia ar putea fi o terapie celulară cu celule modificate genetic, care utilizează nucleozidele de zinc (ZFN), care constau într-o proteină cu o enzimă de secționare a ADN-ului, pentru a modifică propriile celule stem hematopoietice ale pacientului pentru a produce globule roșii folosind hmoglobina fetală

O terapie celulară genică editată ex vivo șicare utilizează o nouă tehnologie numită CRISPR pentru a înlocui celulele stem cu cele proiectate pentru a produce niveluri ridicate de hemoglobină fetală în celulele roșii din sânge, înlocuind hemoglobină deteriorată, este și ea una din metodele prin care oamenii de știință încercă să combată siclemia..

Cercetătorii au mai creat și un anticorp monoclonal anti-P-selecină pentru prevenirea crizelor vaso-ocluzive (COV) la pacienții cu siclemie. Medicamentul se leagă de proteină P-selectină, un motor major al procesului vaso-ocluziv, pe suprafața trombocitelor și a celulelor endoteliale din vasele de sânge. Acesta inhibă interacțiunile între celulele endoteliale, trombocite, celule roșii sanguine, celule roșii afectate de siclemie și leucocite, împiedicând celulele de la a fi capabil de a se lega la P-selectin.

scrie un comentariu

1 Comentariu

Adaugă un comentariu

Datele tale sunt în siguranță! Adresa de e-mail nu va fi publicată. Datele introduse nu vor fi distribuite către terți.
Câmpurile marcate cu * sunt obligatorii.