Autoritatea de reglementare în domeniul medicamentelor din Uniunea Europeană (EMA) a aprobat terapia genetică Kymriah (substanţa tisagenlecleucel) dezvoltată de Novartis pentru leucemie, pacienţii europeni urmând să aibă acces la noul tratament din 2020, potrivit Reuters.
Compania intenţionează să folosească terapia mai întâi pentru pacienţii tineri din Europa, cu vârsta de până la 25 de ani, bolnavi de leucemie acută limfoblastică (ALL). Ulterior, terapia ar putea fi disponibilă şi pentru pacienţii adulţi cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL).
Terapia funcţionează prin extragerea celulelor imunitare din organismul pacientului, modificarea acestora pentru a ataca cancerul şi apoi reintroducerea lor în organism.
În Statele Unite, terapia a fost deja aprobată atât pentru pacienţii cu ALL, cât şi pentru cei cu DLBCL. Costul terapiei este în SUA de 475.000 dolari pentru pacienţii cu ALL şi de 373.000 dolari pentru cei cu DLBCL.
Tratamentul este destinat pacienţilor care nu au folosit anterior alte medicamente pentru leucemie.
Pentru a produce Kymriah, Novartis urmează să investească 90 de milioane de franci elveţieni într-o nouă facilitate de producţie în Elveţia, care ar putea livra de la începutul lui 2020 soluţiile terapeutice pacienţilor din Europa.
Grupul elveţian are deja acorduri cu producătorul francez CELLforCURE şi cu Institutul Frauenhofer din Germania care, alături de unitatea de producţie a Novartis din New Jersey, SUA, vor susţine producerea terapiei pentru pieţele din Europa.
"Este o terapie personalizată pentru fiecare pacient. De aceea, creează mari provocări legate de capacitatea de producţie, care nu există în cazul altor tipuri de tratamente", a afirmat şeful diviziei pentru terapii celulare şi genetice din cadrul Novartis, Pascal Touchon.
Compania nu a precizat câţi pacienţi din Europa ar putea avea acces la noua terapie în 2020.
În primul semestru din acest an, Novartis a avut încasări de 28 milioane dolari în SUA generate de Kymriah şi speră să obţină venituri anuale de peste 1 miliard de dolari pe măsură ce folosirea terapiei se extinde.
Pe piaţa americană, Novartis are acorduri prin care grupul primeşte contravaloarea Kymriah doar dacă pacienţii răspund la tratament după o lună de la începerea terapiei.
Pentru piaţa din Europa, Novartis nu a stabilit dacă va aplica un sistem similar, însă a sugerat că este deschis la negocieri.
Terapia Kymriah a fost aprobată în SUA în august 2017 de către autoritatea de reglementare în domeniul merdicamentelor (FDA) şi a fost considerată la acel moment ca fiind primul produs dintr-o nouă clasă de imunoterapii genetice pentru leucemie.
Între timp, terapia dezvoltată de Novartis are un concurent, terapia genetică Yescarta (axicabtagene ciloleucel) a companiei americane Gilead Sciences, aprobată în SUA şi în curs de avizare în Uniunea Europeană.
Un studiu prezentat recent arată că incidenţa cancerului la copii, mai ales a leucemiei, a crescut constant în ţările din Europa în ultimele decenii.
