O companie israeliană testează un tratament pentru scleroză laterală amiotrofică dezvoltat prin bioinginerie, care ar putea îmbunătăți starea pacienților

O companie israeliană testează un tratament pentru scleroză laterală amiotrofică dezvoltat prin bioinginerie, care ar putea îmbunătăți starea pacienților
august 16 18:00 2018 Timp citire articol: 2 minut(e)

Compania israeliană BrainStorm a obținut rezultate pozitive în testele de faza a 2-a cu medicamentul NurOwn, dezvoltat prin bioinginerie, care are șanse să devină primul tratament eficient care să îmbunătățească starea pacienților cu scleroză laterală amiotrofică, maladia de care a suferit savantul Stephen Hawking, potrivit biospace.com.

Scleroza laterală amiotrofică, cunoscută și subdenumirea de boala Lou Gehrig, este o afecțiune neurodegenerativă progresivă, caracterizată prin pierderea treptată a celulor nervoase (neuroni motori) din creier și măduva spinării. Pacienții pierd controlul asupra mușchilor și mișcării, ajungând în cele din urmă la paralizie totală. Boala duce cel mai adesea la deces între doi și cinci ani după diagnostic.

În prezent nu există niciun tratament care să vindece boala, ci doar medicamente care încetinesc evoluția sa. Cele mai cunoscute medicamente sunt Rilutek (riluzol), produs de Sanofi, și un medicament nou, Radicava, dezvoltat de grupul japonez Mitsubishi Tanabe și disponibil deja pacienților din SUA începând de anul trecut.

Însă tratamentul NurOwn al companiei israeliene BrainStorm ar puea fi primul care să îmbunătățească starea pacienților, potrivit primelor serii de teste.

Ca și alte terapii celulare CAR-T, NurOwn folosește propriile celule ale pacientului, modificate prin bioinginerie în afara corpului, pentru a secreta factori care îmbunătățsc rata e supraviețuire a celulelor nervoase.

Tratamentul experimental al companiei BrainStorm a avut o contribuție importantă pentru aprobarea legii Right-to-Try (dreptul de a încerca) din Statele Unite.

Chiar dacă tratamentul nu este încă aprobat, mulți pacienți cu scleroză laterală amiotrofică speră că NurOwn va fi disponibil cât mai curând și bolnavilor care nu sunt incluși în testele clinice.

Speranțele lor se bazează pe rezultatele testelor clinice de faza a 2-a, care au arătat că NurOwn a încetinit evoluția bolii după mai multe ședințe. Testele de faza a 3-a, pe baza cărora se decide aprobarea medicamentelor, urmează să fie încheiate în iulie 2019, potrivit datelor oficiale din SUA.

Și alte companii testează în prezent tratamente pentru scleroză laterală amiotrofică, în condițiile în care numărul persoanelor diagnosticate cu această boală gravă în întreaga lume ar putea crește cu 69% până în 2040, până la aproape 380.000, potrivit estimărilor actuale.

În Statele Unite, între 12.000 și 15.000 de persoane sunt bolnave de scleroză laterală amiotrofică.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu