Un cocktail de trei medicamente îmbunătățește funcția pulmonară în cazul pacienților cu cea mai comună formă de fibroză chistică

Un cocktail de trei medicamente îmbunătățește funcția pulmonară în cazul pacienților cu cea mai comună formă de fibroză chistică
noiembrie 05 16:00 2019 Timp citire articol: 2 minut(e)

Un studiu clinic de fază trei coordonat de cercetătorii de la UT Southwestern Medical Center a stabilit că o combinație de 3 medicamente a îmbunătățit funcția pulmonară și a redus simptomele la pacienții cu fibroză chistică care au o singură copie a celei mai comune mutații genetice pentru boală.

La începutul acestei luni, terapia pe baza rezultatelor acestui studiu a fost aprobată de Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA).

Fibroza chistică este o boală genetică cronică, progresivă și frecvent fatală, care afectează sistemele respiratorii și digestive la copii și tineri. De obicei, sunt afectate și glandele sudoripare și sistemul reproducător, iar persoanele cu fibroză chistică au o durată de viață scurtată.

“Aproape 90% dintre persoanele cu fibroză chistică au cel puțin o copie a celei mai comune mutații, CFTR Phe508del, adică ale proteinei regulatoare a conductanței transmembranei fibrozei chistice. Această combinație de trei medicamente a fost extrem de eficientă la persoanele cu fibroză chistică care au moștenit mutația CFTR Phe508del, îmbunătățind rezultatele și simptomele de sănătate”, a spus dr. Raksha Jain, profesor asociat de medicină internă la UT Southwestern Medical Center și autor al cercetării citat de sciencedaily.com.

În studiul clinic efectuat pe 115 de instituții medicale din 13 țări, din iunie 2018 până în aprilie 2019, 403 de pacienți cu vârsta de peste 12 ani au fost împărțiți în două grupuri din care unul a primit terapia combinată cu elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, iar unul un tratament de tip placebo. Studiul a fost cosponsorizat de Vertex Pharmaceuticals și de Institutul Național de Sănătate din SUA.

Funcția pulmonară a participanților a fost măsurată la patru și 24 de săptămâni. În comparație cu pacienții care au primit un placebo, funcția pulmonară din grupul cărui i-a fost administrată terapia combinată cu elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor a fost îmbunătățită semnificativ la patru săptămâni, iar îmbunătățirile au fost menținute până în săptămâna 24.

În plus, crizele pulmonare acute sau creșterea simptomelor au fost cu 63% mai mici în grupul care a primit noua schemă de tratament. Participanții la studiu au răspuns, de asemenea, la chestionare cu privire la calitatea vieții și simptomele respiratorii – cei din grupul care a primit terapia combinată raportând scoruri mai mari în aceste domenii.

Cantitățile excesive de sare eliminate prin transpirație sunt de asemenea un semn distinctiv al fibrozei chistice, iar pacienții cărora le-a fost administrat noul tratament au avut o concentrație mai mică de sare în transpirație decât grupul de pacienți tratat cu placebo, ceea ce demonstrează modul în care această terapie vizează cauza care stă la baza bolii, se mai arată în concluziile cercetării.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu