Un nou medicament pentru boala Huntington a scăzut cu succes nivelurile proteinei ce cauzează boala într-un studiu clinic
Un studiu clinic internațional a arătat că un nou medicament pentru boala Huntington este sigur și eficient, reducând cu succes nivelurile anormale ale proteinei ce cauzează boala.
Într-un studiu publicat în ”New England Journal of Medicine”, cercetătorii de la University of British Columbia (UBC) și colegii lor au demonstrat pentru prima dată că medicamentul, IONIS-HTTRX (acum cunoscut ca RO7234292) a scăzut cu succes nivelurile proteinei mutante huntingtin – proteina toxică ce cauzează boala Huntington – în sistemul nervos central al pacienților.
”Acesta este un rezultat uluitor și promițător pentru pacienții și familiile afectate de această afecțiune genetică devastatoare a creierului. Pentru prima dată, avem dovezi conform cărora un tratament nu numai că scade nivelurile ale proteinei toxice care cauzează boala la pacienți, dar este de asemenea sigur și foarte bine tolerat”, a spus dr. Blair Leavitt, neurolog și director de cercetare la Centrul pentru Boala Hutington la UBC, citat de sciencedialy.com.
Leavitt, cercetător la Centre for Molecular Medicine and Therapeutics la Facultatea de Medicină UBC, a tratat toți pacienții canadieni din acest studiu, inclusiv primul pacient înrolat în studiu în septembrie 2015.
Boala Huntington (HD) este o boală genetică neurologică fatală. De obicei se dezvoltă la maturitate și cauzează mișcări involuntare anormale, simptome psihiatrice și demență. În jur de unul din 10.000 de oameni din Canada au HD. Până astăzi, niciun tratament nu a putut încetini progresia acestei afecțiuni. HD este cauzată de o singură mutație genetică cunoscută și fiecare copil cu strămoși ce au avut mutația au o șansă de 50 de procente de a dezvolta boala.
Studiul a cuprins 46 de pacienți cu HD timpuriu de la nouă centre de studiu din Canada, Regatul Unit și Germania. Din 46 de pacienți, 34 au primit medicamentul și 12 au primit placebo. Fiecare participant a primit patru doze ale medicamentelor și toți participanții au completat studiul și au continuat să primească medicamentul activ în studiu în curs de desfășurare. Medicamentul a fost administrat lunar pacienților printr-o injecție direct în lichidul cefalorahidian.
Cercetătorii, conduși de dr. Sarah Tabrizi, diectoare a Centrului pentru Boala Huntington la Colegiul Universitar din Londra și șefa cercetării la nivel global a studiului clinic IONIS-HTTRX a arătat că medicamentul a produs scăderi semnificative ale proteinei mutante huntingtin în lichidul cefalorahidian al pacienților.
Niciunul dintre pacienți nu a experimentat reacții adverse severe, ceea ce sugerează că tratamentul este sigur și bine tolerat de către aceștia.
Medicamentul este evaluat în prezent într-un studiu clinic de fază trei multi-centru ce este efectuat la Centrul pentru Boala Huntington la UBC și alte centre pentru HD din lume. Acest studiu este proiectat pentru a determina dacă tratamentul încetinește sau oprește progresia simptomelor bolii.
Niciun comentariu!
Poți adăuga unul pentru a porni o conversație.