Un tratament dezvoltat în SUA pentru boala polichistică renală, considerată incurabilă, a obținut rezultate promițătoare în teste

Un tratament dezvoltat în SUA pentru boala polichistică renală, considerată incurabilă, a obținut rezultate promițătoare în teste
septembrie 13 15:52 2019 2 minut(e)

Un tratament dezvoltat de cercetători americani pentru boala polichistică renală – o afecțiune genetică ce cauzează umflarea rinichilor cu chisturi multiple și poate duce la insuficiență renală – a înregistrat rezultate promițătoare într-un studiu clinic efectuat pe animale.

Studiul a arătat o reducere aproximativă de 50% a mărimii rinichilor în cazul șoarecilor de laborator ce urmau tratamentul. Medicamentul se află acum în faza studiilor clinice, conform dr. Visal Patel, profesor asociat de medicină internă la UT Southwestern și autor al studiului, citat de sciencedaily.com.

Boala renală polichistică autozomal dominantă afectează în jur de 12 milioane de oameni din toată lumea, iar jumătate dintre aceștia dezvoltă boală renală în stadiu final până la vârsta de 60 de ani, conform studiului.

“Odată cu insuficiența renală, singurele opțiuni pentru supraviețuire sunt dializa sau transplantul de rinichi. Un procentaj mare de pacienți cu boală renală polichistică autozomal dominantă cu dializă mor în fiecare an în așteptarea unui rinichi donat”, a mai spus dr. Patel.

Singurul medicament din prezent aprobat pentru tratarea bolii renale poolichistice autozomale dominante, comercializat sub numele de Jynarque (substanța activă tolvaptan), poartă cea mai gravă avertizare a FDA în prescripție, ce îi anunță pe doctori și utilizatori de posibilitatea “daunelor la ficat serioase și potențial fatale”.

Noul tratament dezvoltat la UT Southwestern și Regulus Therapeutics, companie farmaceutică din California, nu a arătat nicio toxicitate în testele asupra animalelor sau celulelor umane, conform studiului. După administrare noul medicament este direcționat direct către rinichi și nu către ficat.

“Am arătat anterior că nivelurile unui mic fragment ARN numit microARN-17 sunt crescute în cazul bolii renale polichistice autozomale dominate. MicroARN-17 interferează cu funcția normală a altor ARN-uri benefice, ceea ce cauzează creșterea chisturilor renale. RGLS4326, noua substanță, funcționează prin blocarea microARN-17 dăunător”, a explicat dr. Patel.

Studiile clinice timpurii de fază I au început anul trecut, efectuate de Regulus Therapeutics. FDA a solicitat informații suplimentare despre toxicitate din testarea asupra animalelor înainte ca studiile clinice să poată trece la pasul următor.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Niciun comentariu!

Poți adăuga unul pentru a porni o conversație.

Adaugă un comentariu

Datele tale sunt în siguranță! Adresa de e-mail nu va fi publicată. Datele introduse nu vor fi distribuite către terți.
Câmpurile marcate cu * sunt obligatorii.