Compania americană de biotehnologie Bluebird Bio intenţionează să reia studiile clinice cu terapia sa genică împotriva unei boli de sânge genetice rare, după ce Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a ridicat restricţia parţială impusă studiilor sale.
Compania Bluebird a declarat luni că FDA din Statele Unite a ridicat o restricţie parţială ce viza studiile clinice pentru terapia sa genică menită să trateze siclemia. Afecţiunea, cunoscută şi sub numele de drepanocitoză sau anemia cu celule în seceră (falciforme), este o boală genetică de sânge în care celulele roşii din sânge devin rigide şi lipicioase şi îşi schimbă forma de disc în formă de semilună (seceră), informează Reuters.
Decizia FDA pune capăt unei amânări de un an a studiilor clinice şi a unei pauze impuse la înscrierea în studiile în curs de desfăşurare pentru tratamentul cu lovo-cel, după ce a fost înregistrat un caz de anemie persistentă la un pacient.
Măsura semnalează, de asemenea, un mediu de reglementare mai favorabil pentru terapiile celulare şi genetice după o serie de amânări clinice impuse în ultimii câţiva ani de autoritatea de reglementare americană, a declarat analistul SVB Securities, Mani Foroohar, pentru Reuters.
Bluebird a anunţat că investigaţia sa a indicat faptul că pacienţii cu anemie persistentă au o trăsătură genetică numită „caracteristică de alfa-talasemie”. Astfel de pacienţi vor fi excluşi din studiile viitoare cu acest medicament.
Boala cu celule în secera duce la o penurie de celule sanguine sănătoase în organism (din cauza formei de secera, în loc de celule roşii de sânge cu formă normală, rotundă), şi poate provoca complicaţii precum infecţie, sindrom toracic acut şi AVC.
Compania dezvoltă medicamentul ca un potenţial tratament unic pentru această tulburare, care afectează aproape 100.000 de persoane în Statele Unite.
Terapia funcţionează prin adăugarea unei gene la celulele stem din sângele pacientului, care poate ajuta organismul să producă hemoglobină fără mutaţia care cauzează dezvoltarea acestor celule sub forma de seceră.
Compania Bluebird, care a semnalat îngrijorările sale privind funcţionarea terapiei la începutul acestui an, a anunţat că lucrează în prezent pentru a relua înscrierile în studii şi tratamentul pacienţilor cu vârsta cuprinsă între 2 şi 17 ani.
