Prima persoană care a primit o nouă terapie derivată din celule stem pentru diabetul zaharat de tip 1, VX-880, s-a dovedit a avea nevoie de 91% mai puţină insulină zilnic la 90 de zile după ce a primit doar jumătate din doza ţintă. La finele lunii trecute, compania farmaceutică Vertex a anunţat rezultatele studiului clinic, un pas înainte către dezvoltarea unu medicament pentru diabetul de tip 1, spun specialiştii.
Studiul recent s-a bazat pe rezultatele profesorului Doug Melton care a dezvoltat celule beta producătoare de insulină din celule stem şi care a ajuns la vremea perspectivă (2014), pe prima pagină a ziarelor din întreaga lume. Studiul a fost finanţat de Fundaţia de Cercetare a Diabetului Juvenil - JDRF, o organizaţie non-profit care continuă sa finanţeze cercetările pentru a găsi metode mai bune de prevenire şi tratare a diabetului zaharat de tip 1, prin îmbunătăţirea tehnologiei care imită funcţia pancreasului sau prin identificarea modalităţilor de regenerare a celulelor producătoare de insulină.
Vindecarea diabetului de tip 1 necesită o sursă regenerabilă de celule beta care să poată fi produse în laborator şi care să fie complet funcţionale. De asemenea, odată introduse în organismul uman, acestea trebuie să aibă capacitatea de a restabili producţia de insulină şi de a regla automat glicemia. Deşi compania farma a partajat datele doar pentru o singură persoană, datele publicate arată că VX-880 poate face acest lucru. Studiu clinic a fost făcut pe o populaţie extrem de limitată respectiv pe pacienţii cu hipoglicemie severă. Celulele din VX-880 nu au niciun fel de protecţie împotriva sistemului imunitar, motiv pentru care sunt necesare medicamente imunosupresoare. Pentru ca această terapie să fie aplicabilă întregii populaţii de diabet de tip 1, celulele trebuie să acţioneze şi totodată să funcţioneze fără terapii imunosupresoare sau cu minimumul unor astfel de terapii.
După evaluarea datelor cercetătorii subliniază faptul că aceste rezultate provin doar de la un singur pacient din studiu. Sunt necesare mai multe date şi de la alte persoane pentru a evalua pe deplin potenţialul acestei terapii. De asemenea, pacientul din studiu a primit doar jumătate din doza ţintă de celule.
Ca să vadă cât de bine funcţionează această terapie specialiştii au folosit câteva măsurători cheie. Ei au măsurat nivelul peptidului C, un marker care indică dacă insulina este produsă sau nu, şi în ce cantitate. Pacientul din acest studiu nu a avut deloc nivelul de peptid C detectabil înainte de a primi celulele noi, dovada că pancreasul său nu a fost producător de insulină. După perfuzia celulelor pacientul a avut peptida C, ceea ce înseamnă că organismul său a fost capabil să producă insulină bazală (insulina de fond) şi că ar putea produce mai multă insulină la cerere.
Pacientul a avut, de asemenea, o reducere semnificativă a HbA1c, îmbunătăţită de la 8,6% la 7,2% fără evenimente hipoglicemice severe, un rezultat uimitor, spun specialiştii, având în vedere că această terapie a fost testată numai la persoanele cu hipoglicemie severă. Nivelul mai mic de HbA1c (fracţia cea mai importantă a hemoglobinei glicozilate), a fost realizat cu o reducere zilnică de 91% a administrării insulinei.
O altă valoare cheie la care cercetătorii s-au uitat a fost siguranţa. Aceste terapii nu sunt de niciun folos dacă nu sunt sigure. În primele 90 de zile, pacientul nu a experimentat evenimente adverse severe care să fie legate de VX-880. Persoanele din acest studiu clinic sunt pe un regim standard de terapii imunosupresoare, care vin cu efecte secundare.
Vertex va continua studiul clinic care este în prezent în curs de desfăşurare în Statele Unite. Compania intenţionează să depună la FDA o nouă aplicaţie pentru medicamente experimentale în 2022, pentru programul de celule insulare încapsulate, care ar putea elimina necesitatea tratamentului medicamentos imunosupresor şi, dacă este utilizat cu succes împreună cu VX-880, ar putea fi un pas important în găsirea tratamentelor pentru diabetul de tip 1.
În 2000, JDRF i-a acordat un grant profesorului Doug Melton pentru a genera celule beta producătoare de insulină din celule stem, lucru pe care acesta l-a reuşit în 2014. Profesorul Melton a fondat apoi compania Semma Therapeutics, pentru a dezvolta aceste celule în terapii curative pentru diabetul de tip 1. El a numit compania Semma în onoarea celor doi copii ai săi care trăiesc cu diabet de tip 1. VX-880 a fost avansat în programul fast-track pentru aprobare din partea Food and Drug Administration - FDA. Programul Fast Track al FDA este conceput pentru a accelera dezvoltarea şi revizuirea medicamentelor noi.
Mai multe informaţii despre această temă puteţi afla urmărind dezbaterea Diabetes 360, eveniment online organizat de redacţia 360medical.ro, care se va desfăşura în perioada 10-11 noiembrie 2021.
Evenimentul, care marchează Ziua Mondială a Diabetului, invită specialiştii în domeniu pe 11 noiembrie la o sesiune dedicată exclusiv profesioniştilor din sănătate, cu acces limitat pe platforma ZOOM.
În afara subiectului principal axat pe diabet şi Covid-19, vor mai fi abordate şi alte teme legate de complicaţiile diabetului precum boala renală diabetică, managementul neuropatiei diabetice şi a piciorului diabetic sau bolile cardiovasculare în diabet.
Cei care doresc să pună întrebări speakerilor prezenţi în sesiunea de pe 10 noiembrie, o pot face live pe pagina de facebook 360medical.ro.
