Grupul american Moderna a anunţat miercuri încheierea unei colaborări strategice pentru a accelera dezvoltarea de noi terapii bazate pe editarea genelor.
Compania de biotehnologie Moderna, un pionier în domeniul terapiei şi vaccinurilor pe bază de ARN mesager (ARNm), şi Life Edit Therapeutics, parte a grupului ElevateBio, o companie axată pe tehnologii şi terapii de editare genetică de ultimă generaţie, au anunţat miercuri încheierea unei colaborări strategice de cercetare şi dezvoltare pentru a descoperi şi dezvolta terapii de editare genetică ARNm in vivo.
În cadrul acordului, companiile vor colabora la studii de cercetare şi preclinice finanţate de Moderna pentru a dezvolta terapii curative pentru unele dintre cele mai dificile boli genetice.
Parteneriatul va combina suita de tehnologii de editare genetică, brevetate de Life Edit, inclusiv editarea de baze, cu platforma ARNm a companiei Moderna, folosită la realizarea vaccinului său împotriva Covid-19, pentru a avansa terapiile de editare genetică in vivo împotriva unui set select de ţinte terapeutice.
ARNm poate fi promiţător în livrarea tehnologiei de editare genetică, şi are potenţialul de a trata sau de a vindeca boli genetice rare, dar şi alte boli.
„Această colaborare demonstrează puterea tehnologiilor noastre de a avansa cercetarea medicamentelor programabile pentru a viza mai specific bolile”, a declarat Mitchell Finer, doctor în ştiinţe, director executiv al Life Edit Therapeutics şi preşedintele departamentului R&D (cercetare şi dezvoltare), de la ElevateBio.
„Sistemele noastre noi de editare au potenţialul de a modifica cu precizie ţinte genetice pentru dezvoltarea terapeutică atât in vivo, cât şi ex vivo", a mai spus el.
Platforma de editare genetică a companiei Life Edit oferă o bancă diversă de editori de baze şi nucleaze ghidate de ARN (RGN). Aceste RGN au dimensiuni mai mici, comparativ cu nucleazele convenţionale, permiţând potenţial o mai mare versatilitate pentru livrare.
De asemenea, colecţia de nucleaze ale companiei Life Edit prezintă o gamă de Protospacer Adjacent Motifs (PAM), secvenţe scurte care determină segmentele de ADN din genom la care se poate lega o nuclează. Diversitatea colecţiei PAM a companiei Life Edit permite editarea bazelor în mai multe site-uri decât ar putea realiza o singură nuclează, oferind un acces fără precedent la genom pentru a viza diverse boli.
„La Moderna Genomics, lucrăm în mod constant pentru a accelera noi ţinte terapeutice care ar putea duce într-o zi la următoarea generaţie de medicamente transformatoare cu ARNm pentru pacienţi“, a declarat Eric Huang, doctor în ştiinţe, director general şi director ştiinţific al Moderna Genomics.
„Prin colaborarea noastră cu Life Edit, sperăm să valorificăm puterea tehnologiilor de editare a genelor ca parte a motorului nostru mai larg de cercetare şi dezvoltare, pentru avansarea tehnologiei ARNm", a mai spus Huang.
Moderna îşi va asuma, de asemenea, responsabilitatea pentru producţie şi comercializare.
Cele două companii nu au dezvăluit detalii financiare ale acordului.
Vaccinurile şi terapiile cu ARN mesager funcţionează prin instruirea celulelor să producă proteine relevante care ajută la combaterea bolilor.
