Un studiu clinic condus de National Cancer Institute (NCI) - parte a Institutelor Naţionale de Sănătate (NIH) din Statele Unite - a condus la aprobarea primului tratament pentru sarcomul de părţi moi alveolar avansat (ASPS).
Medicamentul pentru imunoterapie atezolizumab (Tecentriq) a primit aprobare luna aceasta din partea Administraţiei pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite pentru tratamentul adulţilor şi copiilor de 2 ani şi peste cu ASPS care s-a răspândit în alte părţi ale corpului sau nu poate fi îndepărtat prin intervenţie chirurgicală.
Sarcomul de părţi moi alveolar avansat este un cancer extrem de rar care afectează mai ales adolescenţii şi adulţii tineri.
Autorizarea tratamentului s-a bazat pe date dintr-un studiu de fază 2 non-randomizat (NCT03141684) susţinut de NCI.
Producătorul medicamentului, Genentech, membru al grupului Roche, a furnizat atezolizumab către NCI printr-un acord de cooperare în cercetare şi dezvoltare. Rezultatele studiului sunt în curs de pregătire pentru publicare.
„Această aprobare va avea un impact uriaş asupra unei boli rare care este deosebit de dificil de tratat”, a remarcat dr. Alice Chen, de la Divizia de tratament şi diagnosticare a cancerului (DCTD) a NCI, care a condus studiul.
Este cel mai mare studiu despre ASPS şi primul studiu efectuat în cadrul Reţelei de studii clinice pentru terapii experimentale, care a dus la aprobarea unui medicament. Specialiştilor în sarcom li s-a permis să înscrie pacienţi în studiu din toate centrele medicale universitare din America de Nord.
Pentru prima dată atezolizumab este aprobat şi pentru copii.
Aproximativ 80 de persoane din Statele Unite sunt diagnosticate cu ASPS în fiecare an. Boala începe de obicei în ţesutul moale care conectează şi înconjoară organele şi alte ţesuturi. Deşi avansează lent, odată ce cancerul se răspândeşte este de cele mai multe ori mortal, iar chimioterapia este ineficientă.
Doar 50% dintre pacienţii cu boală metastatică sunt încă în viaţă după cinci ani.
Noile tratamente ţintite, inclusiv medicamentele numite inhibitori ai tirozin kinazei, nu prezintă o eficacitate de durată.
Recent, medicamentele pentru imunoterapie s-au dovedit promiţătoare ca posibile terapii pentru ASPS.
Atezolizumab este un inhibitor al punctului de control imun anti-PD-L1 care acţionează ajutând sistemul imunitar să răspundă mai puternic la cancer.
(foto: stânga: în mod normal, celulele tumorale (violet) se sustrag celulelor T ale sistemului imunitar (roz) exprimând o proteină punct de control cunoscută sub numele de PD-L1; dreapta: atezolizumab (Tecentriq) se leagă de PD-L1 blocându-l de a se lega la o altă proteină punct de control, PD-1; acest lucru ajută celulele T să-şi recapete capacitatea de a ucide celulele tumorale; credit: adaptare după OncoTargets and Therapy - 2016).
FDA a aprobat atezolizumab pentru tratamentul pacienţilor cu mai multe tipuri de cancer, inclusiv cancer hepatic, melanom şi cancer pulmonar.
În 2020, FDA a acordat denumirea de terapie inovatoare pentru atezolizumab pentru a trata pacienţii cu ASPS nerezecabil sau metastatic. Această desemnare înseamnă că atezolizumab, care este destinat să trateze o afecţiune gravă, a îndeplinit criteriile FDA pentru dezvoltarea şi revizuirea rapidă a medicamentului.
Mai târziu în acelaşi an, FDA a desemnat atezolizumab ca medicament orfan pentru sarcomul ţesuturilor moi.
Acest statut stimulează companiile să dezvolte medicamente pentru bolile rare.
Studiul de fază 2 a înrolat 49 de pacienţi dintr-un larg spectru etnic, cu vârsta de 2 ani şi peste, cu ASPS metastatic, cărora li sa administrat o perfuzie de atezolizumab la fiecare 21 de zile. Aproximativ o treime dintre pacienţi au răspuns la tratament obţinând un anumit grad de micşorare a tumorilor, conform evaluărilor medicale. La cei mai mulţi dintre pacienţii rămaşi cancerul s-a stabilizat.
După doi ani de tratament, pacienţilor li s-a oferit posibilitatea de a opri tratamentul şi de a face o pauză de până la doi ani, cu o monitorizare atentă. Niciunul dintre pacienţii care au luat o pauză de la tratament nu a înregistrat vreo progresie a bolii în acest timp.
Reacţii adverse grave au apărut la 41% dintre pacienţii cărora li s-a administrat atezolizumab; aceştia prezentând anemie, diaree, erupţii cutanate, ameţeli, hiperglicemie şi durere la extremităţi.
Niciun pacient nu a renunţat la studiu din cauza efectelor secundare.
„Această aprobare reprezintă o victorie pentru bolile rare, care sunt insuficient studiate în studiile clinice”, a spus dr. Chen.
Echipele de cercetare efectuează acum studii suplimentare cu atezolizumab pentru pacienţii cu ASPS, inclusiv administrarea medicamentului în combinaţie cu alte terapii.
Medicamentul este autorizat în Uniunea Europeană pentru carcinom uroterial (cancer de vezică), cancer pulmonar cu şi fără celule mici, cancer de sân triplu negativ şi carcinom hepatocelular.
