Începe primul studiu din lume cu tehnologia CAR-T pentru pacienţii cu un subtip de leucemie cu celule T.
Agenţia spaniolă a Medicamentului şi a Produselor Medicale (AEMPS) a aprobat studiul clinic CARxALL condus de compania OneChain Immunotherapeutics (OCI).
Va fi primul studiu din lume cu tehnologia CAR-T pentru pacienţii cu un subtip de leucemie cu celule T.
Studiul CARxALL va evalua, pentru prima dată, terapia CAR-T CD1a (OC-1). Acest tratament vizează în mod specific un subtip de leucemie cu celule T, leucemia limfoblastică acută cu celule T corticale (coT-ALL), care reprezintă 30-40% din T-ALL şi are un prognostic prost la pacienţii care nu răspund la tratamentele disponibile în prezent.
Studiul se va desfăşura la Spitalul Clínic şi Spitalul Sant Joan de Déu, din Barcelona, sub conducerea dr. Núria Martínez şi a dr. Susana Rives, cercetătorii principali ai studiului.
Se aşteaptă ca studiul să includă atât pacienţi copii cât şi adulţi, care au rămas fără alternative terapeutice. Deşi pacienţii vor fi trataţi în Barcelona, pacienţii din Spania şi din întreaga Europă se pot alătura studiului.
Grupul condus de dr. Menéndez, fondator al OCI şi director al departamentului de biologie a celulelor stem, leucemie de dezvoltare şi imunoterapie al Institutului Josep Carreras, a fost primul din lume care a dezvoltat şi validat celule CAR-T specifice CD1a pentru coT-ALL.
Studiul, condus de Dr. Diego Sánchez şi publicat în revistele Blood şi Journal for ImmunoTherapy of Cancer, a fost realizat pe modele animale folosind linii celulare derivate de la pacienţi cu coT-ALL.
Rezultatele preliminare arată că aceste celule CAR-T persistă in vivo pe termen lung şi îşi păstrează activitatea anti-leucemie.
Studiul clinic CARxALL reprezintă un alt pas spre dezvoltarea imunoterapiei celulare de tip adoptiv (imunoterapie celulară), cum este şi terapia cu celule CAR-T, un tratament care constă în extragerea celulelor T de la pacient (celule care protejează organismul de infecţii), modificarea lor în laborator şi returnarea acestora la pacient.
Modificarea genetică permite celulelor să atace şi să elimine receptorii localizaţi în membranele celulelor tumorale. Cu această tehnică, celulele modificate ale pacientului atacă celulele canceroase într-un mod direcţionat, fără a deteriora celulele sănătoase.
