Oamenii de ştiinţă au folosit ingineria genetică pentru a reproduce un defect genetic identificat în leucemia care apare la copiii foarte mici, ceea ce ar putea duce la o serie de tratamente noi.
Leucemia mieloidă acută este un cancer cu risc ridicat care afectează copiii sub doi ani. Oamenii de ştiinţă au identificat pentru prima dată un biomarker legat de cancer în urmă cu aproximativ douăzeci de ani.
Într-un studiu recent publicat, oamenii de ştiinţă au folosit pentru prima dată ingineria genetică pentru a realiza un model care le permite să studieze mecanismele biologice ale acestui cancer, pentru a dezvălui potenţialele ţinte de medicamente.
„Acesta este primul pas către găsirea unui remediu pentru această formă rară, dar mortală, de leucemie infantilă”, a declarat dr. Sabrina Tosi de la universitatea Brunel din Londra.
„Prin generarea unui model in vitro pentru acest tip de leucemie, avem un instrument nou pentru cercetările următoare. (Modelul) ne-a permis să identificăm ţinte potenţiale de medicamente care conduc la un posibil tratament nou”, a precizat medicul.
În prezent, întrucât nu există un singur tratament dedicat pentru acest cancer, medicii încearcă diferite combinaţii de chimioterapie şi transplant de măduvă osoasă (celule stem). Din cei în jur de 100 de bebeluşi care dezvoltă acest tip de leucemie în Marea Britanie, aproape niciunul nu supravieţuieşte mai mult de trei ani cu această boală
.„La copii, terapia standard în acest moment este în esenţă aceeaşi ca şi pentru adulţi: chimioterapia şi, în unele cazuri, transplantul de celule stem”, a explicat cercetătoarea doctorand, Denise Ragusa.
„Speranţa ar fi că am putea identifica ceva care este specific acestui tip particular de leucemie, astfel încât terapiile să fie mai eficiente şi nu la fel de agresive”, a mai precizat ea.
Sugarii cu leucemie mieloidă acută au o anumită alterare genetică descoperită de dr. Tosi în 2000, care se datorează unei cantităţi crescute de proteine produse de gena MNX1. Deoarece boala afectează în principal bebeluşii, colectarea celulelor canceroase de la pacienţi pentru a le studia este dificilă, şi din această cauză cercetătorii ştiu puţine despre cum funcţionează această genă.
În acest nou studiu, echipa a folosit tehnica de editare a genelor şi a realizat un model celular - t (7; 12) - cu o alterare genetică pentru a produce în exces MNX1, care poate fi recreat de fiecare dată. Asta înseamnă că oamenii de ştiinţă îl pot studia intens pentru a vedea cum funcţionează acest cancer la nivel molecular, ceea ce va ajuta la evidenţierea unor noi tratamente.
„Datorită progreselor recente în tehnologiile de ingineria genomului, au fost dezvoltate noi modele din subfamilia murinae (şoareci şi şobolani) şi umane”, scriu autorii în studiul publicat în revista Oncogenesis.
„Astfel, ar putea fi descifrate mecanismele de leucemogeneză, inclusiv fereastra exactă când începe să se dezvolte (leucemia) şi rolul MNX1. Înţelegerea caracteristicilor citogenetice, moleculare şi clinice ale t (7; 12) va deschide calea către intervenţii terapeutice ţintite”, mai precizează autorii studiului.
