Există o nouă speranţă pentru tratamentul viitor al unor leucodistrofii, boli neurodegenerative la copiii mici care le afectează progresiv calitatea vieţii, ducând adesea la deces înainte de vârsta adultă.
O cercetare a specialiştilor de la Institutul de Cercetare Clinică din Montreal (IRCM), publicată în jurnalul Molecular Brain, arată că medicamentul riluzol, aprobat de Administraţia pentru Alimente şi medicamente (FDA) din Statele Unite şi Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) pentru a trata anumite forme de scleroză laterală amiotrofică (SLA), poate corecta cel puţin parţial cauza moleculară a unor leucodistrofii.
Cercetătorii au arătat că mutaţiile cauzale ale unor leucodistrofii afectează subunităţile unei enzime celulare importante, ARN polimeraza III, împiedicând asamblarea normală a acesteia.
S-a dovedit că medicamentul riluzol poate contracara acest defect de asamblare, conform lui Maxime Pinard, cercetătorul responsabil de proiect, care a lucrat sub îndrumarea dr. Benoit Coulombe, director al laboratorului de proteomică translaţională şi profesor de biochimie şi medicină moleculară la facultatea de medicină din cadrul Université de Montréal.
Leucodistrofiile sunt boli rare şi aproape exclusiv genetice caracterizate printr-un proces de demielinizare (pierderea tecii de mielină) a sistemului nervos central şi periferic. Procesul, primitiv ca aspect şi neinflamator, cauzează scleroză cerebrală.
„Este nevoie de mai multe cercetări pentru a evalua efectul medicamentului riluzol asupra pacienţilor, în scopul de a avansa dezvoltarea unor căil terapeutice pentru aceste boli”, a avertizat Marjolaine Verville, co-fondatorul Fundaţiei pentru Leucodistrofie.
Ea a adăugat că, „noua cercetare din laboratorul dr. Coulombe generează mult interes şi speranţă în comunitate”, întrucât sugerează în mod clar că medicamentul riluzol ar putea fi utilizat ca medicament pentru a trata această boală.
