Administraţia Americană pentru Alimente şi Medicamente, FDA, a aprobat o terapie pentru prevenirea pierderii auzului indusă de chimioterapie la copii.
FDA a publicat marţi seara, pe site-ul său, autorizarea de utilizare în Statele Unite a tratamentului Pedmark (tiosulfat de sodiu), recomandat ca terapie intravenoasă, pentru a reduce riscul de ototoxicitate la copiii cu vârsta de peste o lună, care au fost supuşi chimioterapiei cu medicamentul cisplatină.
Cisplatina este utilizată în tratarea unei game de tipuri de cancer la copii, precum cancerul de ficat, oase şi creier, dar, ca efect secundar, poate provoca pierderea permanentă a auzului.
Pedmark devine astfel singura terapie aprobată pentru prevenirea pierderii auzului indusă de cisplatină în Statele Unite.
Aceasta a fost a treia încercare a companiei Fennec, care deţine licenţa de punere pe piaţă a medicamentului, de a obţine aprobarea pentru tratamentul intravenos.
FDA a refuzat de două ori să aprobe terapia, invocând unele deficienţe la unitatea de producţie a companiei.
Potrivit companiei farma, aproape 10.000 de copii din SUA şi Europa primesc chimioterapie cu cisplatină sau medicamente similare în fiecare an, iar incidenţa pierderii auzului depinde de durata şi doza terapiei.
Majoritatea pacienţilor optau până acum, fie pentru implanturi cohleare, fie pentru aparate auditive.
Medicamentul nu este aprobat încă pentru utilizare în Uniunea Europeană.
În 2011, tiosulfatul de sodiu a fost desemnat de către EMA ca medicament orfan pentru a trata calcifilaxia, cunoscută şi sub numele de arteriolopatia uremică calcificantă, o boală severă şi progresivă observată în principal la pacienţii cu boală renală în stadiu terminal (încetarea funcţionării rinichilor), dar a fost apoi retras, în 2021, de pe lista medicamentelor orfane aprobate în Uniunea Europeană, la cererea deţinătorului licenţei de comercializare.
