Un tratament împotriva unui efect secundar grav care apare după transplantul de măduvă funcţionează mai eficient şi cu mai puţine reacţii adverse decât îngrijirea standard, potrivit unui studiu prezentat săptămâna trecută la reuniunea anuală a Societăţii Americane de Hematologie.
Cercetătorii de la Institutul de Cancer Tisch din Muntele Sinai au identificat un tratament care este eficient şi mai sigur decât standardul de îngrijire pentru un efect secundar grav, şi uneori fatal, al transplantului de măduvă osoasă la pacienţii cu cancer.
Rezultatele unui studiu clinic de fază 2 au fost prezentate la reuniunea anuală a Societăţii Americane de Hematologie (ASH) din decembrie.
Studiul clinic la adolescenţi şi adulţi a constatat că un medicament care inhibă sistemul imunitar la pacienţii cu boala acută grefă contra gazdă (GvHD) este mai sigur decât steroizii, tratamentul standard actual.
GvHD este un efect secundar observat la pacienţii care au primit un transplant de măduvă osoasă de la un donator pentru a trata cancerele de sânge.
Noul studiu a folosit un test de sânge dezvoltat în laboratorul Mount Sinai pentru a identifica pacienţii cu GvHD care ar putea să beneficieze de noul tratament.
„Se ştie că steroizii cauzează numeroase complicaţii la pacientii cu transplant de măduvă osoasă care necesită tratament pentru GvHD, cum ar fi infecţii grave, leziuni osoase şi musculare, somn prost şi calitate proastă a vieţii”, a declarat dr. Aaron Etra, profesor asistent de hematologie şi oncologie medicală la Institutul de Cancer Tisch, care a prezentat studiul la întâlnirea ASH, din decembrie.
Un tratament fără steroizi pentru GvHD ar fi un progres important în îmbunătăţirea rezultatelor transplantului, dar s-ar putea să nu fie cea mai bună alegere pentru toţi pacienţii, a adăugat medicul.
Potrivit autorilor, reuşita studiului a fost dată de capacitatea de a utiliza biomarkeri GvHD pentru a personaliza intensitatea tratamentului.
Boala acută grefă contra gazdă apare atunci când celulele unui donator atacă organele sănătoase ale beneficiarului, şi are ca rezultat eliberarea unor proteine tisulare în fluxul sanguincare pot fi folosite ca biomarkeri pentru a cuantifica severitatea leziunilor tisulare.
Pacienţii cu niveluri scăzute ale acestor biomarkeri tind să răspundă bine la tratament în general, dar până acum nu exista nicio modalitate de a-i identifica.
Laboratorul de cercetare de la Mount Sinai a reuşit să cuantifice biomarkerii GvHD din probele de sânge obţinute de la pacienţi în decurs de 30 de ore, ceea ce a făcut posibilă studierea tratamentului la pacienţi.
Rezultatele studiului au fost comparate cu un grup de control de pacienţi care au fost trataţi cu steroizi. Studiul a constatat că un regim scurt de itacitinib, un inhibitor de JAK1 care poate afecta sistemul imunitar, a produs rate de răspuns foarte mari, şi mai repide decât tratamentul cu steroizi.
Răspunsurile la itacitinib au fost la fel de durabile ca şi steroizii, iar rezultatele pe termen lung au fost la fel de bune. Atât tratamentele cu itacitinib cât şi cu steroizi au fost eficiente la 86% dintre pacienţi.
Rata de supravieţuire la un an pentru itacitinib a fost de 88%, comparativ cu 80% pentru steroizi. Pacienţii trataţi cu itacitinib au avut semnificativ mai puţine infecţii severe, probabil ca rezultat al expunerii mai scăzute la steroizi sistemici.
„Este pentru prima dată când s-au folosit biomarkeri GvHD în timp real pentru a identifica pacienţii cu risc scăzut al căror tratament ar putea fi diminuat”, a declarat dr. James L Ferrara, profesor de hematologie şi oncologie medicală la Tisch şi coautor principal în această cercetare.
Utilizarea biomarkerilor a permis această descoperire semnificativă pentru pacienţi şi pentru calitatea vieţii acestora, a mai precizat medicul.
