Un medicament experimental pentru steatohepatita nonalcoolică (NASH) a îndeplinit principalele obiective într-un studiu în faza avansată, aşteptat cu nerăbdare, propulsându-l în prim-plan în cursa pentru primul tratament aprobat pentru pacienţii cu leziuni hepatice avansate.
Compania americană de biotehnologie, Madrigal Pharmaceuticals, a anunţat luni, pe Twitter, că medicamentul său experimental pentru boala ficatului gras şi-a îndeplinit ambele obiective principale într-un studiu clinic în stadiu avansat, foarte aşteptat, pentru steatohepatita nonalcoolică (NASH) şi fibroza ficatului.
Acţiunile producătorului de medicamente au crescut de peste trei ori luni, după datele pozitive privind medicamentul resmetirom - un potenţial tratament pentru steatohepatita nonalcoolică (NASH), cauza cu cea mai rapidă creştere a transplanturilor de ficat.
NASH este o formă de boală a ficatului gras nealcoolic, şi reprezintă o inflamaţie cauzată de acumularea grăsimilor în ficat caracterizată prin fibroză sau cicatrizarea acestui organ, care pot evolua spre ciroză şi insuficienţă hepatică.
În prezent nu există niciun tratament aprobat pentru steatohepatita nonalcoolică.
Cel puţin un analist a salutat rezultatele ca fiind drept „cel mai bun scenariu”, după ce medicamentul a ajutat la reducerea cicatricilor hepatice sau a fibrozei la pacienţi, informează Reuters.
Medicamentul a îndeplinit, de asemenea, obiectivul principal de a ajuta pacienţii să atingă „rezoluţia NASH”, măsurată prin lipsa de balonare a ficatului şi inflamaţia scăzută.
„Rezultatele depăşesc în mod semnificativ aşteptările”, a spus analistul de la SVB Securities Thomas Smith.
Aceste rezultate pozitive ar putea face ca medicamentul resmetirom să devină primul tratament pentru NASH, o boală care afectează aproximativ 5% dintre adulţii din Statele Unite.
Compania plănuieşte să depună o cerere de punere pe piaţă la autorităţile de reglementare pentru a solicita o aprobare accelerată în prima jumătate a anului 2023.
Cel mai avansat candidat clinic al companiei Madrigal, resmetirom, administrat oral, o dată pe zi, este un agonist β selectiv al receptorului hepatic al hormonului tiroidian (THR), conceput special pentru a trata cauzele care stau la baza NASH în ficat, îmbunătăţind în acelaşi timp mai multe profiluri lipidice aterogene.
În cadrul studiului, o doză de 80 de miligrame a ajutat 26% dintre pacienţi să atingă rezoluţia NASH, comparativ cu 30% pentru o doză mai mare de 100 de miligrame şi 10% pentru placebo.
Medicamentul resmetirom a arătat, de asemenea, o îmbunătăţire a fibrozei respectiv a cicatricilor, fără agravarea bolii ficatului gras, la 24% dintre pacienţi, comparativ cu 26% pentru doza de 100 miligrame şi 14% pentru placebo.
