Rezultatele unui studiu clinic avansat sugerează că tratamentul cu un medicament pentru cancerul de sânge „poate modifica cursul bolii”.
Compania americană de biotehnologie, Geron Corp, a anunţat miercuri, într-un comunicat, că medicamentul său experimental pentru cancerul de sânge a ajutat mai mulţi pacienţi să obţină independenţa faţă de transfuziile de sânge în comparaţie cu un placebo într-un studiu clinic avansat, informează reuters.
Medicamentul imetelstat a fost testat la pacienţii cu un tip de sindroame mielodisplazice (MDS), o familie de cancere de sânge dificil de tratat.
Pacienţii cu această bolaă necesită transfuzii de sânge frecvente pentru a-şi gestiona anemia.
Compania intenţionează să depună cereri pentru aprobare la autoritatea de reglementare din Statele Unite, FDA, la jumătatea anului 2023 şi în Europa, la Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) în a doua jumătate a lui 2023 şi se aşteaptă să lanseze medicamentul comercial în 2024.
Medicamentul funcţionează prin blocarea activităţii unei enzime, denumite telomerază, implicată în protejarea materialului genetic al celulei în timpul creşterii şi diviziunii celulare. Când telomeraza este inactivă, materialul genetic din celulele sanguine anormale este deteriorat, celulele nu se pot diviza şi mor. Medicamentul este de aşteptat să încetinească progresia bolii.
Aproape 40% dintre cei 118 pacienţi care au primit medicamentul au arătat independenţă faţă de transfuzie timp de opt săptămâni, comparativ cu 15% dintre cei 60 de pacienţi trataţi cu placebo, a precizat compania într-un comunicat.
Rezultatele sugerează că tratamentul cu acest medicament „poate modifica cursul bolii”, a declarat directorul medical Faye Feller într-un comunicat.
Medicamentul şi-a îndeplinit şi obiectivul secundar, 28% dintre pacienţii care au utilizat medicamentul neavând nevoie de transfuzie timp de 24 de săptămâni, comparativ cu 3,3% dintre pacienţii cărora li s-a administrat placebo.
Efectele adverse observate în timpul studiului în stadiu avansat au fost în concordanţă cu studiile anterioare, printre cele mai frecvente fiind un număr scăzut de trombocite şi celule albe din sânge.
Compania a declarat că aceste efecte adverse nu sunt neobişnuite.Geron testează şi un medicament pentru mielofibroză, un tip rar de cancer de măduvă osoasă, şi se aşteaptă la rezultate intermediară în 2024.
Dacă va fi aprobat, medicamentul ar concura cu medicamentul pentru mielofibroză, Jakaf (ruxolitinib), de la Incyte Corp.
