Pacienţi cu lupus rezistent la tratamentele standard au obţinut remisia după terapia cu celule CAR-T, într-un studiu de mici dimensiuni.
Lupusul este o boală autoimună care apare atunci când sistemul imunitar atacă din greşeală propriul organism: pielea, articulaţiile, oasele, rinichii şi inimă, şi declanşează o serie de simptome.
Terapia cu celule CAR-T este folosită pentru a trata anumite cancere. Terapia constă din colectarea celulelor T de la pacient şi antrenarea (modificarea) acestora în laborator, pentru a recunoaşte celule foarte specifice. Celulele sunt apoi infuzate înapoi în organismul pacientului pentru a-şi face treaba.
În lupus, terapia vizează o proteină de pe celulele B, numită CD19.
Un studiu de mici dimensiuni a inclus cinci persoane cu lupus sever care aveau implicate mai multe organe, inclusiv rinichii, inima, plămânii şi articulaţiile, şi care nu au răspuns la tratamentul standard.
La aproximativ trei luni după o singură rundă de tratament, pacienţii au prezentat îmbunătăţiri ale simptomelor, inclusiv remisia organelor implicate şi dispariţia autoanticorpilor asociaţi cu lupus.
Pacienţii nu au avut nevoie de tratamente suplimentare.
Rezultate similare la o persoană cu lupus au fost publicate în New England Journal of Medicine, în 2021.
„Lupusul sever este foarte sensibil la tratamentul cu celule CAR-T, iar pacienţii au ajuns la remisie de lungă durată fără medicamente”, spune autorul studiului, dr. Georg Schett, preşedinte al departamentului de medicină internă din cadrul universităţii Friedrich-Alexander Erlangen-Nürnberg, din Germania.
În acest studiu, efectele secundare resimţite de pacienţi au fost uşoare, a precizat medicul.
În studiile despre cancer, acest tip de terapie a provocat febră mare şi frisoane, dificultăţi de respiraţie şi sindromul de eliberare de citokine („furtuna de citokine"), care apare atunci când celulele CAR-T se înmulţesc şi eliberează cantităţi mari de citokine inflamatorii în sânge.
După aceste rezultate, cercetătorii îşi propun să afle dacă sistemul imunitar a suferit într-adevăr o resetare profundă şi se va comporta normal pe viitor.
„O monitorizare mai îndelungată a pacienţilor va fi importantă pentru a testa dacă aceştia se bucură de o remisiune pe termen lung fără boală şi, în cele din urmă, sunt vindecaţi de lupus”, a mai spus medicul.
Acest tratament ar putea fi disponibil devreme pacienţilor cu lupus, întrucât terapia cu celule CAR-T este deja stabilită în medicina cancerului, în special pentru a trata limfomul şi leucemia, a mai arătat doctorul.
Studiul a fost publicat joi, în revista online, Nature Medicine.
Experţii în lupus au spus că sunt încântaţi de noile descoperiri. Rezultatele sunt extrem de importante, a spus Hoang Nguyen, manager senior de programe ştiinţifice la Alianţa pentru Cercetarea Lupusului (Lupus Research Alliance).
Organizaţia sa a susţinut studiile iniţiale privind terapia cu celule CAR-T într-un model de şoarece cu lupus.
„Nu există un tratament pentru lupus, iar eficacitatea terapiilor actuale este limitată”, a spus ea. „Este prima dată când un tratament a eliminat simptomele lupusului la toţi subiecţii trataţi într-un studiu de 100 de zile”, a mai precizat Nguyen.
Totuşi, ea a avertizat că studiul a inclus doar cinci persoane şi, astfel, nu există încă suficiente informaţii despre efectele tratamentului pe termen lung.
„Starea pacienţilor s-a îmbunătăţit în ceea ce priveşte simptomele multiple şi nu au avut nevoie de alte terapii, sau de steroizi. Sunt necesare mai multe studii, pe un număr mai mare de persoane cu lupus care să fie urmărite mai mult timp, dar rezultatul este unul foarte interesant”, a declarat dr. Jill Buyon, directorul Centrului pentru Lupus de la NYU Langone, din New York City.
Potrivit dr. Ruth Fernandez Ruiz, medic reumatolog la Spitalul de Chirurgie Specială din New York City, pacienţii cu lupus au avut o îmbunătăţire clinică uimitoare după terapia cu celule CAR-T şi au experimentat remisie clinică în timp ce nu au luat niciun fel de medicamente pentru boală pe durata monitorizării, după terapia cu celule CAR-T.
În ciuda dimensiunii limitate a eşantionului, specialiştii spun că cel mai probabil acest studiu va avea un rol în implementarea terapiei cu celule CAR-T la bolnavii cu lupus, în special în cazul pacienţilor cu boală severă şi refractară (rezistentă) la tratamentele standard de îngrijire.
