Eticheta medicamentului Zolgensma va fi actualizată după ce doi copii, care sufereau de atrofie musculară spinală (AMS) au murit de insuficienţă hepatică acută în urma tratamentului.
„În aşteptarea revizuirii şi aprobării autorităţii sanitare, eticheta Zolgensma va fi actualizată pentru a informa medicii care prescriu acest medicament că a fost raportată insuficienţă hepatică acută fatală", a declarat producătorul medicamentului, compania farmaceutică elveţiană Novartis.
Insuficienţa hepatică acută este un „eveniment advers cunoscut” al medicamentului, care este utilizat la pacienţii care suferă de atrofie musculară spinală (AMS), a mai declarat compania, dar acestea sunt primele cazuri fatale cauzate de această complicaţie. Pacienţii au primit corticosteroizi, a spus compania, pentru a preveni leziuni hepatice severe.
Cele două cazuri fatale de insuficienţă hepatică acută au avut loc în Rusia şi Kazahstan după 5 până la 6 săptămâni de perfuzie cu Zolgensma şi aproximativ 1-10 zile de la iniţierea tratamentului cu corticosteroizi, a raportat compania, adăugând că a notificat autorităţile sanitare de pe pieţele unde se vinde medicamentul şi a actualizat şi personalul medical.
Compania farmaceutică a mai subliniat că, în timp ce cazurile letale sunt considerate „informaţii importante de siguranţă”, acestea nu reprezintă „un nou semnal de siguranţă”, deoarece compania continuă „să creadă cu tărie în profilul general favorabil de risc / beneficiu al Zolgensma”.
Compania a mai declarat că medicamentul a fost deja utilizat pentru a trata mai mult de 2.300 de pacienţi din întreaga lume „în cadrul studiilor clinice, al programelor de acces gestionate şi în mediul comercial”.
Între timp, autoritatea rusă de reglementare în domeniul sănătăţii Roszdravnadzor a anunţat vineri că a lansat „o evaluare cuprinzătoare” a circumstanţelor care au dus la moartea unui pacient tratat cu Zolgensma.
Şefa fondului de caritate SMA Families, din Rusia, Olga Germanenko, a declarat vineri pentru RIA Novosti că nu unul, ci doi pacienţi au murit în ţară: unul în 2021, înainte ca medicamentul să fie disponibil în Rusia, şi altul în luna iunie a acestui an.
„Primul copil a primit medicamentul printr-o loterie condusă de producătorul medicamentului în ţările în care acesta nu era disponibil. Al doilea copil a primit terapie decontată de la bugetul de stat”, a mai precizat ea.
Germanenko a mai spus că nu este posibil să se garanteze siguranţa niciunui medicament şi că este necesar să se efectueze o evaluare pentru a stabili dacă a existat o legătură directă între utilizarea Zolgensma şi decese.
Ministerul rus al Sănătăţii a înregistrat tratamentul, care este utilizat ca injecţie intravenoasă unică, în luna decembrie a anului trecut.
Zolgensma este unul dintre singurele trei medicamente existente pentru atrofie musculară spinală.
Genoterapia Zolgensma este adesea menţionată ca fiind cel mai scump medicament din lume, întrucât costă peste 2 milioane de dolari pe pacient, fiind un medicament biologic, făcut din celule vii.
Medicamentul este indicat pacienţilor cu mutaţii ereditare care afectează genele SMN1 şi care au fost diagnosticaţi cu AMS de tip 1 (forma cea mai gravă) sau au maximum 3 copii ale unei alte gene numite SMN2.
Atrofia musculară spinală de tip 1 este o boală neuromusculară foarte periculoasă, cu foarte puţine opţiuni de tratament în prezent, generată de gena SMN1 care lipseşte sau este afectată.
Zolgensma, un tratament perfuzabil administrat într-o singură doză, acţionează prin înlocuirea genei SMN1 cu o copie funcţională care produce proteina SMN.
Prin acest mecanism, terapia genică ajută la îmbunătăţirea funcţiei neuronului motor şi măreşte supravieţuirea.
Fără tratament, bebeluşii născuţi cu forme severe ale bolii mor de obicei înainte de a împlini doi ani.
Zolgensma a fost aprobat în SUA în 2019 pentru a fi utilizat la persoanele sub doi ani şi a obţinut aprobarea condiţionată a UE la începutul anului 2020.
