Un medicament pentru pacienții cu sindromul chilomicronemiei familiale, aproape de aprobare în UE

martie 08 15:31 2019

Articol scris de:

Mihai Boeru

Timp citire articol: 3 minut(e)

Medicamentul Waylivra (volanesorsen), dezvoltat de compania americană Akcea Therapeutics pentru tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale (SCF), o boală rară caracterizată de prezența unor niveluri ridicate de trigliceride în sânge, este aproape de a primi aprobare condiționată pentru piața Uniunii Europene, după ce a primit aviz pozitiv din partea Agenţiei Europeane a Medicamentului (EMA). 

SCF este o boală genetică rară, care împiedică descompunerea grăsimilor  în organism, ceea ce provoacă o serie de simptome printre care, de exemplu, dureri abdominale severe, crize de pancreatită acută cu potențial de deces, hepatosplenomegalie, diabet, incapacitate de concentrare, pierderi de memorie și formarea de pungi subcutanate cu grăsime, cunoscute sub denumirea de xantoma.

În prezent, pe piață nu există niciun medicament autorizat pentru tratarea acestei boli rare. Pentru reducerea nivelului trigliceridelor și prevenirea pancreatitei, pacienții trebuie să-și limiteze cu strictețe aportul de grăsimi prin dietă, lucru nu întotdeauna fezabil și suficient de eficace.

Medicamentele existente pentru scăderea nivelului de lipide prezintă eficacitate minimă în ceea ce privește reducerea nivelurilor de trigliceride la pacienții cu SCF, înregistrându-se astfel o urgentă necesitate medicală neacoperită de medicamente și noi tratamente care să vină în sprijinul pacienților în gestionarea bolii.

Beneficiile clinice și siguranța în utilizare a medicamentului Waylivra au fost cercetate în cadrul unui studiu clinic de fază III, la care au participat 66 de pacienți cu SCF.

Conform datelor rezultate din studiu, în trei luni de tratament cu medicamentul Waylivra, nivelul de trigliceride din sângele pacienților respectivi se redusese în medie cu 77%, în comparație cu 18% în cadrul grupului de control, căruia i se administrase placebo. Este de așteptat ca reducerea substanțială observată a nivelurilor de trigliceride să conducă la o diminuare a incidenței pancreatitei care poate pune viața în pericol.

Cele mai frecvente efecte secundare sunt scăderea numărului de trombocite și reacțiile de la locul administrării injecției.

În numeroase cazuri, în studiile efectuate cu medicamentul Waylivra s-a observat reducerea severă a numărului de trombocite, ceea ce poate determina mărirea riscului de sângerare. Pentru gestionarea riscului respectiv, se va pune în aplicare o serie de măsuri suplimentare de reducere la minimum a riscurilor, inclusiv ghiduri stricte de dozare bazate pe monitorizarea regulată a trombocitelor și informații specifice adresate pacienților și persoanelor care le asigură îngrijirea privitor la acest risc potențial.

De asemenea, firma producătoare trebuie să efectueze și un studiu de investigare în continuare a siguranței și eficacității medicamentului precum și a fezabilității măsurilor puse în practică pentru reducerea riscului, se mai stipulează în prevederile aceleiași autorizări condiționate.

Autorizarea condiționată este unul dintre mecanismele de reglementare aplicabile în UE menite să faciliteze accesul precoce la medicamente care răspund unei necesități medicale neacoperite. Mecanismul autorizării condiționate permite EMA să recomande autorizarea pentru punere pe piață a unui medicament de interes pentru sănătatea publică, în cazul în care beneficiul punerii imediate a medicamentului respectiv la dispoziția pacienților depășește riscul determinat de lipsa pe moment a tuturor datelor referitoare la acesta.

SCF este o boală rară, iar tratamentul acesteia a fost desemnat ca orfan în UE în luna februarie 2014, la momentul desemnării considerându-se că boala afecta sub 1/100 000 de persoane.

Așa cum prevede procedura la momentul aprobării, această desemnare ca medicament orfan urmează analizată de Comitetul EMA pentru medicamente orfane (Committee for Orphan Medicinal Products = COMP), stabilindu-se astfel dacă informațiile avute la dispoziție permit menținerea statutului de orfan al medicamentului Waylivra și acordarea perioadei de 10 ani de exclusivitate pe piață pentru acest medicament.

Opinia adoptată de CHMP privitoare la medicamentul Waylivra constituie o etapă intermediară în procesul de punere a acestuia la dispoziția pacientului. În momentul de față, această opinie urmează a fi trimisă către Comisia Europeană în vederea adoptării unei decizii privind acordarea autorizației de punere pe piață valabile  în întreaga Uniune.