Un nou medicament pentru o afecțiune cronică a sângelui, autorizat în SUA

Un nou medicament pentru o afecțiune cronică a sângelui, autorizat în SUA
iunie 23 09:20 2024
Articol scris de:
Timp citire articol: 2 minut(e)

Administrația pentru alimente și medicamente, FDA, din Statele Unite, a aprobat, un nou medicament pentru tratamentul unei afecțiuni hematologice care pune viața în pericol, hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH).

Aceasta este o afectiune cronică rară a sângelui, în care globulele roșii sunt distruse de sistemul complementului – parte a sistemului imunitar înnăscut – provocând simptome precum anemie, oboseală, formarea de cheaguri de sânge și afecțiuni renale

Tulburarea debutează cel mai adesea în copilărie și poate pune viața în pericol.

Boala afectează aproximativ 20.000 de persoane din întreaga lume, potrivit producătorului elvețian de medicamente, Roche.

Tratamentul este bazat pe un nou anticorp monoclonal anti-C5, conceput pentru a bloca sistemul complementului – o parte vitală a sistemului imunitar înnăscut care acționează ca primă linie de apărare a organismului împotriva infecțiilor.

Inhibitorii C5 s-au dovedit a fi eficienți în tratarea acestei afecțiuni. Medicamentul a fost conceput pentru a fi reciclat în fluxul sanguin, permițând o inhibiție susținută a complementului prin administrare subcutanată (SC), în doze mici, la fiecare patru săptămâni, a precizat compania farma.

Tratamentul a fost conceput pentru a răspunde nevoilor medicale ale persoanelor care trăiesc cu boli mediate de sistemul complementului, inclusiv pentru a le oferi pacienților o potențială opțiune de autoadministrare, a mai declarat producătorul elvețian, potrivit Reuters.

Medicamentul cu substanța activă crovalimab, care va fi pus pe piață sub denumirea comercială de PiaSky, se administrează lunar, subcutanat sau intravenos.

„Crovalimab ar putea oferi o opțiune de autoadministrare la o frecvență redusă, chiar și la fiecare patru săptămâni, reducând astfel vizitele la clinică pentru persoanele cu această afecțiune care durează toată viața”, a declarat Levi Garraway, director medical al Roche.

Recenta autorizare s-a bazat pe un studiu în fază avansată, în care medicamentul a arătat un control de 79,3% în distrugerea globulelor roșii, de la săptămâna 5 la săptămâna 25, față de 79% pentru eculizumab, tratamentul standard în prezent.

Medicamentul este, de asemenea, testat în alte două afecțiuni ale sângelui, sindromul hemolitic uremic atipic și boala cu celule seceră, precum și o boală de rinichi numită nefrită lupică – afectarea rionichilor în urma lupusului eritematos sistemic.

Alte tratamente pentru hemoglobinuria paroxistică nocturnă, cum ar fi cele al grupului farma britanic Astrazeneca, Soliris (eculizumab), cu administrare o dată la două săptămâni, și versiunea îmbunătățită, Ultomiris (ravulizumab), obținute prin achizioționarea de către grupul britanic, cu 39 miliarde de dolari, a companiei farmaceutice americane, Alexion Pharmaceuticals – și biosimilarul Bkemv, al companiei farmaceutice americane, Amgen, necesită o administrare prin perfuzii de către profesioniști din domeniul medical.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu