Un nou studiu descrie utilizarea inteligenței artificiale (AI) în proiectarea unei noi generații de capside, structuri care învelesc materialul genetic al virusurilor adeno-asociate (VAA), pentru îmbunătățirea terapiilor genice în domeniul bolilor musculare.
Noile capside vizează în mod eficient mușchii și evită ficatul, reducând în același timp dozele de vectori necesare. Aceste rezultate deschid calea către terapii genice mai eficiente pentru bolile neuromusculare, reducând în același timp riscul de efecte secundare și costurile de producție.
Un articolul care descrie studiul a fost publicat pe 11 septembrie în revista Nature Communications.
„Era terapiei genice pentru bolile neuromusculare a început, iar complexitatea acestor boli ne obligă să inovăm constant pentru a îmbunătăți candidații de medicamente care vizează mușchii. Noua generație de vectori de terapie genică pe care am conceput-o schimbă regulile jocului în termeni de eficacitate și siguranță. Ea este testată în prezent pentru diferite boli neuromusculare”, a declarat într-un comunicat Isabelle Richard, director de cercetare și șef al echipei de distrofii musculare progresive din cadrul Genethon, un laborator francez care cercetează și dezvoltă terapii genice pentru boli rare.
„Aceste rezultate anunță o nouă generație de produse de terapie genică mai eficiente, cu mai puține efecte secundare, nu numai pentru mușchi, ci și pentru alte organe țintă în alte boli. De asemenea, ele subliniază potențialul metodologiei noastre de proiectare a vectorilor AAV pentru terapia genică”, a adăugat Frederic Revah, director executiv al Genethon.
În bolile neuromusculare, cel mai utilizat vector pentru transportul materialului genetic este virusul adeno-asociat natural (VAA). Cu toate acestea, o mare parte din vectorii injectați nu ajung în țesutul țintă, deoarece sunt eliminați de ficat. În consecință, sunt adesea necesare doze mari, cu posibile efecte adverse.
Pentru a aborda această problemă, dr. Richard și echipa sa au utilizat o moleculă de interes prezentă pe suprafața celulelor musculare scheletice umane, numită Integrin Alpha V Beta 6, și apoi au modificat o capsidă VAA pentru a viza în mod specific acest receptor.
Pentru a realiza acest lucru, echipa a dezvoltat o nouă metodologie care utilizează instrumente de inteligență artificială, bazate pe predicția structurii proteinelor, pentru a estima eficiența și stabilitatea noii capside.
Această metodologie a făcut posibilă identificarea diferitelor variante, inclusiv a uneia deosebit de promițătoare, denumită LICA1. Testată pe modele de distrofie musculară Duchenne și distrofie musculară a centurii membrelor, boli neuromusculare pentru care este necesară o doză mare de vector în cazul VAA naturale, echipa a demonstrat eficacitatea noii capside în mușchi la o doză mai mică și fără penetrarea ficatului.
Niciun comentariu!
Poți adăuga unul pentru a porni o conversație.