Cei mai mulți pacienți cu atrofie musculară spinală nu au acces la noua terapie genetică Zolgensma, care a devenit cel mai scump medicament din lume

Cei mai mulți pacienți cu atrofie musculară spinală nu au acces la noua terapie genetică Zolgensma, care a devenit cel mai scump medicament din lume
iulie 29 18:02 2019 Timp citire articol: 3 minut(e)

Noua terapie genetică Zolgensma dezvoltatată de grupul farmaceutic Novartis pentru pacienții cu atrofie musculară spinală (AMS) nu este disponibilă pentru cei mai mulți pacienți, în condițiile în care este în prezent cel mai scump medicament din lume, iar casele de asigurări de sănătate ezită să acopere costul tratamentului, relatează The Wall Street Journal.

Terapia Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a fost aprobată în Statele Unite în luna mai 2019 pentru pacienții pediatrici cu vârsta de cel mult 2 ani cu atrofie musculară spinală, un competitor al tratamentului Spinraza dezvoltat de Biogen.

Însă producătorul a fixat un preț de 2,1 milioane de dolari pentru tratamentul unui pacient, un preț pe care companiile de asigurări de sănătate din SUA îl consideră prea ridicat.

Pe lângă prețul ridicat, asigurătorii mai au un argumente pentru reticența în privința decontării tratamentului: studiul clinic în baza căruia a Zolgensma fost aprobat de către autoritatea de reglementare din SUA a fost unul foarte limitat, incluzând doar 15 pacienți cu vârsta de cel mult șase luni și cu cea mai severă formă a bolii.

În prezent, Novartis testează, într-un alt studiu clinic, medicamentul pentru pacienți pediatrici cu vîrstă mai mare, însă nu au fost deocamdată publicate rezultate preliminare.

Cu toate acestea, terapia Zolgensma este considerată “revoluționară” de mulți experți. Tratamentul perfuzabil este administrat într-o singură doză și acționează prin înlocuirea genei SMN1, crucială pentru controlul mușchilor, cu o copie funcțională.

Copiii cu AMS nu au gena SMN1, dar au o genă de backup în grade diferite. Cei care au doar una sau două copii ale genei de backup au fosrma cea mai severă de AMS, în timp ce la cei cu mai multe copii ale genei, simptomele apar mai târziu, iar boala este mai puțin severă.

Într-un studiu clinic realizat de companie, toți cei 15 pacienți înscriși care au fost perfuzați cu Zolgensma au rămas în viață și nu au mai avut nevoie de o ventilație permanentă timp de 24 de luni.

Astfel, The Wall Street Journal prezintă cazul unui copil din SUA în vârstă de 10 luni pentru care compania de asigurări Aetna a refuzat rambursarea costului medicamentului, deoarece a limitat decontarea doar pentru pacienții cu vârsta de cel mult 9 luni cu forma cea mai severă a bolii.

În schimb, compania a acceptat să ramburseze costul medicamentului Spinraza, care funcționează diferit, prin îmbunătățirea funcționării genei de backup.

În alte două cazuri de pacienți pediatrici, rambursarea a fost refuzată de asigurători din motive similare.

Cu toate acestea, medicamentul a fost aprobat de FDA pentru toți pacienții cu vârsta până la 2 ani cu AMS.

Totuși, pe măsură ce rezultatele unor noi studii clinice vor deveni disponibile, reticența asigurătorilor s-ar putea reduce, consideră experții.

Atrofia musculară spinală de tip 1 este o boală neuromusculară foarte periculoasă, cu foarte puține opțiuni de tratament în prezent, generată de gena SMN1 care lipsește sau este afectată.

În Uniunea Europeană, terapia Novartis a intrat în procedură de evaluare prioritară, iar o decizie în privința solicitării de autorizare de punere pe piață ar putea fi luată în acest an.

În România, pacienții cu AMS au acces la tratament cu Spinraza din toamna anului trecut, după ce mai mulţi pacienţi și familiile lor au protestat în fața CNAS.

  Citește mai multe despre:
  Categorii:
scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu