Comitetul consultativ pentru medicamente pentru sistemul nervos central și periferic al Agenției de reglementare a alimentelor și medicamentelor, FDA, din Statele Unite a votat în favoarea aprobării unui tratament pentru scleroza laterală amiotrofică (SLA). Se așteaptă ca FDA să ia o decizie cu privire la acest tratament până joi.
La opt ani după ce provocarea Găleții cu gheață (Ice Bucket Challenge), inițiată cu scopul de a strânge donații pentru un tratament împotriva SLA, a devenit virală pe rețelele sociale și a strâns sute de milioane de dolari pentru cercetare, o companie din Cambridge se află în pragul unui progres major pentru pacienții cu această boală.
Amylyx Pharmaceuticals ar trebui să primească un răspuns săptămâna aceasta, de la FDA în privința aprobării tratamentului său pentru scleroza laterală amiotrofică, o tulburarea neurodegenerativă fatală.
Medicamentul AMX0035, care a fost deja aprobat în Canada, este primul tratament finanțat de donațiile ALS Ice Bucket Challenge, luat în considerare pentru aprobare de către FDA.
„Dacă nu ar fi fost Ice Bucket Challenge, nu am fi aici”, a declarat Justin Klee, CEO adjunct și co-fondator al companiei care a produs medicamentul. Dacă medicamentul va fi aprobat, ar însemna un progres semnificativ pentru comunitatea pacienților cu SLA, care are puține opțiuni de tratament, a precizat el.
Potrivit estimărilor, aproximativ 30.000 de persoane din Statele Unite au SLA, cunoscută și ca boala lui Lou Gehrig sau boala lui Charcot.
Medicamentul a arătat în studiile clinice că poate încetini progresia bolii și poate ajuta pacienții să supraviețuiască mai mult
.„Este prima dată când observăm un beneficiu atât asupra funcției, cât și asupra supraviețuirii în același medicament în cadrul aceluiași studiu, motiv pentru care cred că oamenii sunt cu adevărat încântați”, a spus sursa citată.
Datele din studiul companiei pentru AMX0035 arată că medicamentul a încetinit progresia bolii cu cel puțin 25% și a crescut durata de viață cu câteva luni la pacienții care au luat medicamentul, comparativ cu un placebo.
Oficialii companiei au subliniat că medicamentul nu este un remediu care vindecă boala, ci un tratament care încetinește progresia acesteia, și îmbunătățește calitatea vieții pacienților.
Un pacient din Statele Unite, Pete Frates, diagnosticat cu boala Lou Gehrig în 2012, împreună cu alți pacienți și familiile lor au început provocarea Ice Bucket Challenge, la care participanții sunt provocați să își verse pe cap o găleată cu apă cu gheață, pentru a crește conștientizarea asupra acestei maladii, de care a suferit și Stephen Hawking.
Campania, la care au aderat o mulțime de personalități americane și din întreaga lume, printre care se numără: Bill Gates, Lady Gaga, Oprah Winfrey, Shakira, Mark Zuckerberg, Selena Gomez, a reușit să strângă milioane de dolari în donații, care au finanțat acest tratament.
Pete Frates a murit din cauza bolii, în decembrie 2019, la 34 de ani.
La începutul acestei luni, Comitetul consultativ pentru medicamente pentru sistemul nervos central și periferic al FDA, a votat cu 7-2 că dovezile de eficacitate disponibile sunt suficiente pentru a susține aprobarea medicamentului AMX0035 pentru tratamentul SLA.
Se așteaptă ca FDA să ia o decizie cu privire la acest tratament până joi.
AMX0035 se află, din februarie anul acesta, sub evaluarea Agenției Europene a Medicamentului (EMA), pentru o posibilă aprobare de utilizare și în Uniunea Europeană.
Niciun comentariu!
Poți adăuga unul pentru a porni o conversație.