Medicamentul Orkambi pentru copiii cu fibroză chistică a primit indicație extinsă în UE

Medicamentul Orkambi pentru copiii cu fibroză chistică a primit indicație extinsă în UE
ianuarie 22 15:09 2019 2 minut(e)

Comisia Europeană a aprobat extinderea indicației terapeutice a medicamentului Orkambi, dezvoltat de grupul farmaceutic american Vertex Pharmaceuticals, pentru copiii cu vârsta cuprinsă între doi și cinci ani cu fibroză chistică cu mutația F508del din Uniunea Europeană.

Orkambi conține substanțele active lumacaftor și ivacaftor.

Medicamentul era deja aprobat în UE pentru tratamentul fibrozei chistice la pacienți în vârstă de 6 ani și peste, potrivit datelor disponibile pe site-ul Agenției Europene a Medicamentului (EMA).

Extinderea indicației terapeutice a fost aprobată în baza unui studiu clinic de faza a III-a realizat de compania producătoare.

Studiul a arătat că medicamentul este bine tolerat timp de 24 de săptămâni de către copiii cu vârste mai mici, rezultatele fiind similare cu cele obținute în cazul copiilor cu vârsta de cel puțin 6 ani.

Fibroza chistică este o boală ereditară care are efecte severe asupra plămânilor și sistemului digestiv. Aceasta afectează celulele care produc mucus și sucuri digestive.

Potrivit estimărilor actuale, circa 75.000 de pacienți din Europa, America de Nord și Australia au această afecțiune.

În fibroza chistică, secrețiile devin dense și produc blocaje. Acumularea de secreții dense și lipicioase în plămâni cauzează inflamație și infecție de lungă durată.

La nivelul intestinelor, blocarea canalelor pancreasului încetinește digestia alimentelor și determină o creștere deficitară.

Orkambi se utilizează la pacienți care au o mutație genetică numită mutație F508del. Această mutație afectează gena responsabilă pentru producerea unei proteine numite reglatorul conductanței transmembranare în fibroza chistică (CFTR), care este implicată în reglarea producției de mucus și de sucuri digestive.

Orkambi se utilizează la pacienții care au moștenit mutația de la ambii părinți, deci au mutația în ambele copii ale genei CFTR, potrivit datelor EMA.

  Citește mai multe despre:
  Categorii:
scrie un comentariu

0 Comentarii

Niciun comentariu!

Poți adăuga unul pentru a porni o conversație.

Adaugă un comentariu

Datele tale sunt în siguranță! Adresa de e-mail nu va fi publicată. Datele introduse nu vor fi distribuite către terți.
Câmpurile marcate cu * sunt obligatorii.