Novartis începe în ianuarie un program prin care oferă gratuit 100 de doze de Zolgensma pentru pacienții din țări în care madicamentul nu este aprobat

Novartis începe în ianuarie un program prin care oferă gratuit 100 de doze de Zolgensma pentru pacienții din țări în care madicamentul nu este aprobat
decembrie 23 10:47 2019 Timp citire articol: 3 minut(e)

Grupul farmaceutic elvețian Novartis începe în ianuarie un program prin care oferă gratuit, în 2020, până la 100 de doze de Zolgensma pentru pacienții pediatrici cu atrofie musculară spinală (AMS) din țări în care madicamentul nu este aprobat printr-un sistem controversat, asemănător unei loterii.

Terapia Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a fost aprobată în Statele Unite în luna mai 2019 pentru pacienții pediatrici cu vârsta de cel mult 2 ani cu atrofie musculară spinală, fiind un competitor al tratamentului Spinraza dezvoltat de Biogen.

Însă producătorul a fixat un preț de 2,1 milioane de dolari pentru tratamentul unui pacient, un preț care face din Zolgensma cel mai scump medicament din lume în prezent.

Săptămâna trecută, Novartis a anunțat că înscrierile în program vor începe pe 2 ianuarie 2020, iar din februarie va începe distribuția dozelor. Până în iunie vor fi deja distribuite 50 de doze, urmând ca până la finalul anului 2020 să fie distribuite până la 100 de doze în total către pacienți.

Totuși, reprezentanții unor asociații de pacienți au criticat sistemul de alocare a dozelor, considerând că există unele probleme de etică.

Vineri, reprezentanții Novartis au discutat cu reprezentanții unor asociații de pacienți.

“Există multe întrebări legate de etică și multe întrebări privind forma programului la care trebuie să se răspundă. Vom încerca să găsim răspuns în ianuarie”, a afirmat Kacper Rucinski, reprezentant al unei asociații de pacienți, citat de Reuters.

Rucinski a criticat programul pentru că nu are o metodă de a prioritiza alocarea tratamentului pacienților cu cea mai mare nevoie, numindu-l chiar “o ruletă rusească”.

Însă compania a precizat că programul a fost stabilit împreună cu experți în bioetică, iar aceștia consideră că nu este posibilă o prioritizare în rândul unor copii cu vârsta de mai puțin de doi ani.

Terapia Zolgensma este considerată “revoluționară” de mulți experți. Tratamentul perfuzabil este administrat într-o singură doză și acționează prin înlocuirea genei SMN1, crucială pentru controlul mușchilor, cu o copie funcțională.

Copiii cu AMS nu au gena SMN1, dar au o genă de backup în grade diferite. Cei care au doar una sau două copii ale genei de backup au fosrma cea mai severă de AMS, în timp ce la cei cu mai multe copii ale genei, simptomele apar mai târziu, iar boala este mai puțin severă.

Într-un studiu clinic realizat de companie, toți cei 15 pacienți înscriși care au fost perfuzați cu Zolgensma au rămas în viață și nu au mai avut nevoie de o ventilație permanentă timp de 24 de luni.

În prezent, Novartis testează, într-un alt studiu clinic, medicamentul pentru pacienți pediatrici cu vîrstă mai mare.

Atrofia musculară spinală de tip 1 este o boală neuromusculară foarte periculoasă, cu foarte puține opțiuni de tratament în prezent.

Boala duce adesea la paralizie, dificultăți de respirație și deces în decurs de câteva luni pentru copiii născuți cu cea mai gravă formă a bolii, cea de tip I. Atrofia musculară spinală afectează aproximativ unul din 10.000 de născuți-vii, iar 50% până la 70% au boala de tip I.

În Uniunea Europeană, terapia Novartis a intrat în procedură de evaluare prioritară, iar o decizie în privința solicitării de autorizare de punere pe piață ar putea fi luată în curând.

În România, pacienții cu AMS au acces la tratament cu Spinraza din toamna anului trecut, după ce mai mulţi pacienţi și familiile lor au protestat în fața CNAS.

  Citește mai multe despre:
  Categorii:
scrie un comentariu

1 Comentariu

  1. Elena
    iulie 05, 19:49 #1 Elena

    Cum te poti inscrie pt tratament?

    Răspunde acestui comentariu

Adaugă un comentariu