Boală hepatică incurabilă ar putea fi vindecată cu un medicament nou descoperit

Boală hepatică incurabilă ar putea fi vindecată cu un medicament nou descoperit
ianuarie 09 12:11 2023
Articol scris de:
Timp citire articol: 3 minut(e)

Cercetători din California au descoperit un medicament care poate stimula regenerarea ficatului în sindromul Alagille, o maladie genetică ale cărei simptome apar încă din copilărie și afectează ficatul, dar și alte organe, printre care inima, vasele de sânge, rinichii, fața, ochii și coloana vertebrală.

Cercetările arată pentru prima dată că o tulburare ereditară care afectează ficatul,  sindromul Alagille cunoscut si sub numele de sindrom Alagille-Watson sau displazie arteriohepatică, o boală considerată în prezent incurabilă, ar putea fi vindecată cu ajutorul unui medicament recent descoperit.

Studiul, publicat în Proceedings of the National Academy of Sciences – PNAS, are potențialul de a schimba tratamentul pentru această boală rară și poate avea, de asemenea, implicații pentru alte boli frecvente.

„Sindromul Alagille este considerat pe scară largă o boală incurabilă, dar credem că suntem pe cale să schimbăm acest lucru”, a declarat lector univ. dr. Duc Dong decanul facultății Sanford Burnham Prebysdin California, Statele Unite.

„Ne propunem să avansăm acest medicament în studiile clinice, după ce rezultatele noastre demonstrează pentru prima dată eficacitatea acestuia”, a spus cercetătorul.

Peste 4.000 de bebeluși se nasc în fiecare an în Statele Unite cu sindromul Alagille, cauzat de o mutație care împiedică formarea și regenerarea căilor biliare în ficat. Copiii cu sindrom Alagille necesită frecvent un transplant de ficat, fără de care, boala are o rată de mortalitate de 75% până la sfârșitul adolescenței.

Noul medicament, denumit NoRA1, activează calea Notch, un sistem de semnalizare între celule, prezent la aproape toate animalele.

Semnalizarea Notch ajută la orchestrarea proceselor biologice fundamentale și joacă un rol în multe alte boli, pe lângă sindromul Alagille.

La copiii cu sindrom Alagille, o mutație genetică determină o reducere a semnalizării Notch, ceea ce are ca rezultat o dezvoltare și regenerare slabă a canalelor hepatice.

Cercetătorii au descoperit că la animalele cu mutații ale aceleiași gene afectate de sindromul Alagille, NoRA1 crește semnalizarea Notch și declanșează regenerarea și repopularea celulelor ductului în ficat, inversând afectarea ficatului și crescând supraviețuirea.

„Ficatul este bine cunoscut pentru capacitatea sa mare de a se regenera, dar acest lucru nu se întâmplă la majoritatea copiilor cu sindrom Alagille din cauza semnalizării Notch compromise”, spune primul autor al studiului, Chengjian Zhao, cercetător postdoctoral.

Cercetarea sugerează că amplificarea căii Notch cu acest medicament ar putea fi suficientă pentru a restabili potențialul normal de regenerare al ficatului.

Cercetătorii testează în prezent medicamentul pe ficate miniaturale cultivate în laborator cu celule stem derivate din celulele pacienților cu Alagille.

În loc să forțeze celulele să facă ceva neobișnuit, cercetătorii le încurajează să inițieze un proces natural de regenerare. Autorii studiului sunt optimiști că acestă abordare poate fi un tratament eficient pentru sindromul Alagille.

În prezent cercetătorii vor forma un start-up pentru a finanța studiile clinice cu acest medicament nou. Companie se va concentra inițial pe sindromul Alagille, dar intenționează să dezvolte acest medicament și pentru alte boli, mai răspândite, inclusiv anumite tipuri de cancer.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu