O echipă de cercetare a Universităţii din Montreal a descoperit o nouă moleculă terapeutică, numită Resolvin-D2, care are potenţialul de a îmbunătăţi semnificativ calitatea vieţii pacienţilor cu distrofie musculară Duchenne (DMD) prin stimularea activităţii celulelor stem musculare. În prezent, speranţa de viaţă a pacienţilor cu DMD este cuprinsă între 20 şi 30 de ani.
DMD este o boală genetică rară, caracterizată prin degenerarea musculară progresivă în urma absenţei proteinei musculare, distrofina. Boala ereditară are transmitere autozomal recesivă legată de cromozomul X şi astfel afectează numai nou-născuţii de sex masculin, unul din 4.000 de băieţi. Primele simptome apar între vârstele 3 şi 5 ani, iar pe măsură ce copilul creşte, există o pierdere ireversibilă a funcţiei musculare. În prezent, administrarea glucocorticoizilor din copilăria timpurie este tratamentul standard în miopatia Duchenne.
DMD se caracterizează printr-o fragilitate musculară care, la cea mai mică contracţie, provoacă ruperea fibrelor musculare. Aşa începe cercul vicios de rănire şi vindecare a ţesutului muscular, iar în timp, se dezvoltă inflamaţia cronică ce atacă ţesutul sănătos şi continuă să distrugă muşchii.
„Glucocorticoizii au efecte antiinflamatorii puternice şi sunt utilizaţi pe scară largă în practica clinică, până în prezent, fiind singurul tratament care poate încetini în mod eficient progresia bolii", spune Nicolas Dumont, cercetător la CHU Sainte-Justine şi profesor asociat la Şcoala de Reabilitare a UdeM.
Atunci când această moleculă este luată în mod regulat, relativa sa toxicitate poate provoca efecte secundare semnificative, cum ar fi osteoporoza, întârzierea creşterii la copii sau anxietate acută. În plus, glucocorticoizii pot ataca direct muşchii scăzându-le capacitatea de a se vindeca. Astfel, efectul benefic asupra funcţiei musculare este subminat de efectele secundare dăunătoare.
„Scopul nostru iniţial a fost să ţintim o moleculă care să fie mai eficientă faţă de tratamentul actual şi mai puţin toxică. Am analizat moleculele cu proprietăţi antiinflamatorii similare cu ale glucocorticoizilor şi am selectat în jur de zece. Prin testarea acestor molecule în modele de laborator preclinice, Resolvin-D2 s-a dovedit a fi cel mai bun candidat", explică Junio Dort, autor principal al studiului şi cercetător post-doctoral la CHU.
Resolvin-D2 nu este doar un agent antiinflamator foarte eficient dar, spre deosebire de glucocorticoizi, stimulează şi activitatea celulelor stem musculare care sunt responsabile de regenerarea musculară, spun specialiştii.
„Această proprietate este extrem de promiţătoare, deoarece funcţia celulelor stem musculare este diminuată în DMD. Prin restabilirea capacităţii lor de a vindeca, ar fi posibil să extindem speranţa de viaţă a pacienţilor, care este în prezent între 20 şi 30 de ani. Continuăm cercetările pentru a crea o moleculă Resolvin-D2 mai stabilă, care să se degradeze mai încet şi care să poată fi administrată pe cale orală. Fără îndoială, această moleculă are un potenţial terapeutic puternic, care s-ar putea traduce într-o calitate îmbunătăţită a vieţii pacienţilor şi o povara economică redusă pentru societate", conchide Dumont.
Rezultatele acestei cercetări au fost publicate pe 29 octombrie, în revista Nature Communications.
