Celulele stem hematopoietice (CSH) sunt celule rare care se găsesc în măduva osoasă și care produc globule roșii, globule albe și trombocite. Funcționarea lor corectă este indispensabilă pentru creșterea și sănătatea unui organism. În consecință, defectele în ADN-ul celulelor stem hematopoietice (mutații) pot cauza o producție deficitară de sânge și boli grave.
Terapia genică urmărește să trateze astfel de tipuri de boli genetice.
O tehnologie revoluționară care a impulsionat întregul domeniu în ultimii ani este editarea genelor prin intermediul CRISPR/Cas9.
Cu ajutorul acestei tehnologii se pot modifica mutațiile care cauzează boli și se pot transplanta CSH cu funcția recuperată, ceea ce ar putea duce la vindecarea bolii.
Cu toate acestea, sistemul CRISPR/Cas9 nu este perfect. Acesta corectează mutațiile doar într-o fracțiune mică de celule și poate introduce mutații noi, potențial periculoase, în alte celule.
Prin urmare, selectarea celulelor corectate înainte de transplant este crucială.
În 2019, un grup de cercetare de la Universitatea din Tsukuba a raportat o metodă de extindere a CSH pe o perioadă lungă de timp, folosind un sistem de cultură pe bază de polimeri și citokine.
Ca răspuns la această problemă, autorii au dezvoltat un nou sistem de cultură folosind un nou polimer de greutate moleculară mare.
Noul studiu a fost publicat în revista Cell Stem Cell.
Acest sistem facilitează creșterea unor CSH în colonii de celule transplantabile care ating o capacitate ridicată de producere a sângelui după o perioadă lungă de timp de cultură ex vivo.
Sistemul funcționează astfel: după editarea unei mutații într-un model de imunodeficiență murină, autorii cresc individual câteva sute de CSH și le selectează pentru a găsi clone care conțin doar modificarea dorită, și care se așteaptă să se grefeze cu succes.
Folosind această metodă, fracțiunea de CSH corectate cu succes folosite pentru transplant poate fi crescută de la 20%-30% la 100%, eliminând în același timp mutațiile potențial periculoase din grefă.
Cercetătorii consideră că acest sistem de cultură ar putea contribui la îmbunătățirea eficienței și siguranței editării genomului.
Niciun comentariu!
Poți adăuga unul pentru a porni o conversație.