Abordare genetică pentru tratarea glaucomului

Abordare genetică pentru tratarea glaucomului
aprilie 24 12:02 2023
Articol scris de:
Timp citire articol: 3 minut(e)

Aproximativ 80 de milioane de persoane la nivel mondial sunt afectate de glaucom, și se preconizează că numărul va crește la peste 110 milioane până în 2040. Deși picăturile oftalmologice topice sunt esențiale în prevenirea progresiei bolii, până la 10% dintre pacienți devin rezistenți la tratament, ceea ce îi expune riscului pentru pierderea permanentă a vederii.

Principalul factor de risc clinic pentru glaucom este reprezentat de presiunea intraoculară ridicată; creșterile periculoase ale presiunii în globul ocular putând duce la deteriorarea gravă a capului nervului optic, care transmite semnale luminoase către creier pentru a ne permite să vedem.

Această presiune ridicată este cauzată de o acumulare de proteine nedorite care cauzează un blocaj în canalele de drenaj și, în timp, acesta poate provoca acumularea de lichid și creșterea presiunii intraoculare.

Oamenii de știință de la Trinity College, din Dublin, au anunțat miercuri o evoluție semnificativă în direcția unui nou tratament terapeutic pentru glaucom.

Echipa de la Institutul de Genetică Smurfit, în colaborare cu o companie de biotehnologie, a demonstrat că o abordare bazată pe terapia genică poate reduce presiunea intraoculară în modelele preclinice de glaucom.

Cercetarea lor este publicată în revista Science Advances.

O singură injecție a unui vector viral, care reprezintă, în esență, un virus pe care oamenii de știință l-au modificat cu scopul de a-l utiliza pentru a transmite instrucțiuni specifice celulelor din organism, poate crește fluxul de lichid în partea din față a ochiului și, astfel, poate scădea presiunea din ochi.

Instrucțiunile cheie sunt ca celulele să producă o matrice enzimatică (metaloproteinaza-3/MMP-3) care ajută la demararea acestui proces, spune pofesorul Matthew Campbell, de la catedra de genetică, de la Trinity.

„Acest proiect ne-a permis să facem legătura între mediul academic și industrie și să lucrăm foarte strâns cu o companie de terapie genică pentru a dezvolta o terapie de ultimă generație despre care credem că este foarte promițătoare pentru pacienți, în viitor”, a declarat profesorul Campbell.

Este important de menționat faptul că, pentru a verifica eficacitatea terapeutică a terapiei genice, au fost utilizate mai multe modele de boală și au fost folosiți ochi umani de la donatori, ceea ce face ca rezultatele să fie cu atât mai promițătoare.

De la boli rare, la boli comune

Terapiile genice au înregistrat un progres spectaculos în ultimii ani, mai multe medicamente fiind acum aprobate atât de către autoritățile de reglementare americane (FDA), și europene (EMA).

Cu toate acestea, până în prezent, toate terapiile genice aprobate sunt destinate tratamentului unor afecțiuni rare sau ultra rare.

Întrucât înțelegerea oamenilor de știință asupra mecanismulelor care stau la baza bolilor comune este din ce în ce mai evoluată, conceptul de utilizare a terapiei genice și în cazul unor boli comune este acum posibil.

Recenta contribuție poate avea un impact pozitiv asupra a milioane de oameni, spune dr. Jeffrey O’Callaghan, cercetător postdoctoral la Trinity și primul autor al studiului.

„Această abordare inedită pentru tratarea glaucomului cu ajutorul terapiei genice este punctul culminant a peste șapte ani de cercetare. Acum sperăm că terapia va deschide calea spre dezvoltarea unor tratamente și pentru alte forme de boli oculare care provoacă orbirea”, a precizat dr. O’Callaghan.

O echipă multidisciplinară formată din geneticieni, oftalmologi și biologi au colaborat la reușita acestui studiu.

scrie un comentariu

0 Comentarii

Adaugă un comentariu