O nouă terapie genică pentru hemofilia B își îndeplinește obiectivele într-un studiu clinic avansat

decembrie 29 14:46 2022

Articol scris de:

Beatrice Popa

Timp citire articol: 2 minut(e)

Gigantul farma Pfizer anunță că terapia sa genică pentru hemofilia B a furnizat rezultate superioare într-un studiu clinic avansat. 

Producătorul american de medicamente Pfizer a anunțat joi că terapia sa genică experimentală pentru tratamentul hemofiliei B la bărbați, o afecțiune ereditară rară a sângelui, și-a atins obiectivul principal într-un studiu clinic în stadiu avansat, informează Reuters.

Datele studiului au arătat că terapia, care constă în administrarea unei doze unice de tratament, s-a dovedit superioară standardului actual de îngrijire, pentru a ajuta la reducerea ratei de sângerare la pacienții cu forme moderate până la severe de hemofilie B.

Această tulburare de sânge moștenită, cunoscută și sub numele de deficitul de factor IX  sau boala Christmas, împiedică organismul să producă o proteină de coagulare a sângelui numită factor IX.

Terapia de la Pfizer, fidanacogene elaparvovec, este concepută pentru a ajuta pacienții să producă ei înșiși factorul IX după adminstrarea dozei unice de tratament, spre deosebire de tratamentele actuale, care se concentrează pe perfuzii regulate cu această proteină.

Pfizer intenționează să discute rezultatele studiului avansat, BENEGENE-2, cu autoritățile de reglementare din Europa și Statele Unite și să împărtășească date suplimentare obținute de terapia sa experimentală la o conferință științifică care va avea loc la începutul anului 2023.

Potrivit datelor guvernamentale, prevalența estimată a hemofiliei în Statele Unite este de 12 cazuri la 100.000 de bărbați pentru hemofilia A și 3,7 cazuri la 100.000 de bărbați pentru hemofilia B.

În noiembrie, autoritatea de reglementare din SUA, FDA a aprobat prima terapie genetică, Hemgenix, de la CSL și uniQure, pentru tratarea hemofiliei B, care a devenit totodată cel mai scump tratament din lume.

La începutul acestei luni, terapia a fost autorizată și în Uniunea Europeană, de către de autoritatea europeană de reglementare, Agenția Europeană a Medicametului (EMA).

Pfizer  a anunțat că testează și alte terapii genetice experimentale în studii clinice aflate în faze avansate, ca potențiale tratamente pentru o altă tulburare de sânge, hemofilia A și o tulburare musculară, distrofia musculară Duchenne.